加利福尼亞州拉霍亞-2021年4月14日-桑福德·伯納姆·普雷比斯醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)研究所的科學(xué)家表明，現(xiàn)有的兩種候選藥物-JAK抑制劑和Mepron-具有治療致命的急性髓細(xì)胞性白血病(AML)亞型的潛力，這種亞型在兒童中更為常見(jiàn)。這項(xiàng)基礎(chǔ)研究發(fā)表在《血液》雜志上，是朝著尋找難以治療的血液癌尋求有效治療的第一步。
Sanford Burnham Prebys國(guó)家癌癥研究所(National Cancer Institute)助理教授Ani Deshpande博士說(shuō)：“雖然已經(jīng)發(fā)現(xiàn)其他血液癌的療法非常成功，但大多數(shù)診斷出這種AML亞型的兒童仍需進(jìn)行嚴(yán)格的毒性化學(xué)療法治療。”國(guó)家癌癥研究所(NCI)指定的癌癥中心和該研究的資深作者。“我們對(duì)這項(xiàng)研究感到興奮，因?yàn)槲覀儼l(fā)現(xiàn)了已經(jīng)存在藥物的兩個(gè)有希望的治療靶標(biāo)，為潛在的臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。”
AML通常是由染色體融合引起的-當(dāng)一條染色體的一部分附著到另一條染色體上時(shí)-會(huì)導(dǎo)致融合蛋白的出現(xiàn)，從而驅(qū)動(dòng)未成熟血細(xì)胞的失控生長(zhǎng)。有數(shù)十種可能導(dǎo)致癌癥的融合蛋白，并且存活率可能會(huì)因融合類型而異。這項(xiàng)研究的重點(diǎn)是AML的一種亞型，融合涉及一種稱為AF10的蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)在小兒AML中更為常見(jiàn)，且致命性更高。許多患有這些亞型的兒童不能長(zhǎng)壽。如果孩子確實(shí)對(duì)治療有反應(yīng)，那么他們往往會(huì)因年輕時(shí)接受化療而產(chǎn)生使人衰弱的終生副作用。
“盧克與反洗錢斗爭(zhēng)之后，我們得知他的融合類型幾乎沒(méi)有治療選擇，而且這種癌癥研究的資金確實(shí)不足，”盧克·達(dá)·約翰遜基金會(huì)(Luke Tatsu Johnson Foundation)的聯(lián)合創(chuàng)始人里納·約翰遜(Rena Johnson)說(shuō)。 。“這些發(fā)現(xiàn)使我充滿希望，希望像盧克這樣的孩子能夠長(zhǎng)大和成長(zhǎng)。
標(biāo)簽： 小兒白血病
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