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可以關(guān)閉有害基因的治療藥物需要可靠的遞送系統(tǒng)

導(dǎo)讀 病毒通過(guò)將其遺傳密碼-DNA和RNA-送入細(xì)胞并繁殖來(lái)攻擊人體。使用合成核酸來(lái)靶向和關(guān)閉特定的有害基因并防止病毒傳播的一門有前途的治療方法

病毒通過(guò)將其遺傳密碼-DNA和RNA-送入細(xì)胞并繁殖來(lái)攻擊人體。使用合成核酸來(lái)靶向和關(guān)閉特定的有害基因并防止病毒傳播的一門有前途的治療方法正在迅速發(fā)展。

但是,只有少數(shù)的siRNA或其他基于RNA干擾的療法已獲批準(zhǔn)。主要問(wèn)題之一是使siRNA進(jìn)入體內(nèi)并將其引導(dǎo)至靶標(biāo)。

Cockrell工程學(xué)院的化學(xué)工程研究人員旨在解決該問(wèn)題,同時(shí)提高siRNA的靶向效力。在《受控釋放雜志》上的一篇新論文中,研究人員創(chuàng)建了幾種不同類型的納米顆粒,并分析了它們從體內(nèi)免疫系統(tǒng)遞送和保護(hù)siRNA的能力。

麥凱塔化學(xué)工程系四年級(jí)研究生艾利雅·肖丁德(Aaliyah Shodeinde)說(shuō):“人體是如此多樣化,它有許多系統(tǒng)可以保護(hù)我們免受異物侵害。”“因此,每當(dāng)您嘗試引入合成來(lái)源的材料時(shí),它幾乎都會(huì)立即激活免疫系統(tǒng)的防御系統(tǒng),因此您需要對(duì)siRNA進(jìn)行某種保護(hù)。”

Peppas實(shí)驗(yàn)室中創(chuàng)建的幾種不同類型的納米顆粒被證明對(duì)siRNA傳遞有效。研究小組測(cè)量了顆??梢詮沫h(huán)境中吸收刺激的程度,例如改變pH值,并相應(yīng)地進(jìn)行調(diào)節(jié)而不會(huì)分解。

該小組試圖在沉默有害基因的同時(shí),將siRNA的保護(hù)與有效性之間找到適當(dāng)?shù)钠胶猓瑫r(shí)也將顆粒的毒性降至最低。

Shodeinde說(shuō):“研究人員需要記住,由于需要找到具有這么多運(yùn)動(dòng)部件的平衡,因此目前尚無(wú)法建立一個(gè)完美的系統(tǒng)。”“我們已經(jīng)成功實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)是調(diào)節(jié)許多不同的參數(shù)以找到最佳位置。”

siRNA令研究人員興奮不已,因?yàn)榭梢詫?duì)其進(jìn)行微調(diào)以阻止體內(nèi)許多不同類型的基因。然后,他們特異性地靶向mRNA(信使RNA的縮寫),告訴細(xì)胞該做什么。最近,mRNA已成為流行詞典的一部分,因?yàn)閹追N疫苗使用mRNA告訴細(xì)胞產(chǎn)生抵抗刺突蛋白的抗體。

肖丁德(Shodeinde)指出,許多疾病的癥狀都來(lái)自蛋白質(zhì)的過(guò)度生產(chǎn)或生產(chǎn)不足??梢詫?duì)siRNA進(jìn)行配置,以找到使這種不規(guī)則蛋白質(zhì)產(chǎn)生的基因,或者或多或少地將其關(guān)閉。Shodeinde說(shuō),這種“上游”解決方案是傳統(tǒng)療法無(wú)法實(shí)現(xiàn)的。

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