導(dǎo)讀 合理的設(shè)計(jì)方法創(chuàng)造了腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼的新變體。它們改善了小鼠視網(wǎng)膜和角膜的轉(zhuǎn)導(dǎo)特性。正如同行評(píng)審期刊《人類(lèi)基因治療》中所報(bào)道的
合理的設(shè)計(jì)方法創(chuàng)造了腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼的新變體。它們改善了小鼠視網(wǎng)膜和角膜的轉(zhuǎn)導(dǎo)特性。正如同行評(píng)審期刊《人類(lèi)基因治療》中所報(bào)道的。
這些變體的有效基因傳遞在非人類(lèi)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物組織中得到證實(shí)。“這里描述的衣殼修飾的 AAV2 和 AAV5 變體具有新穎的屬性，將增加它們?cè)谝幌盗腥祟?lèi)眼部疾病的 基因治療中的潛在用途的功效和特異性，”賽諾菲的 Catherine O'Riordan 和合著者說(shuō)。
“AAV 衣殼的結(jié)構(gòu)域已成為許多基因治療載體的基本構(gòu)建模塊。O'Riordan 博士及其同事的工作利用結(jié)構(gòu)生物學(xué)的新時(shí)代，智能地重新設(shè)計(jì)這些構(gòu)建模塊，而不是依賴(lài)經(jīng)驗(yàn)《人類(lèi)基因治療》主編、醫(yī)學(xué)教育西莉亞和艾薩克·海達(dá)克教授、院長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)兼執(zhí)行副教授 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士表示，這種合理的設(shè)計(jì)方法為該領(lǐng)域帶來(lái)了巨大的前景。馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)。
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