合理的設計方法創(chuàng)造了腺相關病毒(AAV)衣殼的新變體。它們改善了小鼠視網膜和角膜的轉導特性。正如同行評審期刊《人類基因治療》中所報道的。
這些變體的有效基因傳遞在非人類靈長類動物組織中得到證實。“這里描述的衣殼修飾的 AAV2 和 AAV5 變體具有新穎的屬性，將增加它們在一系列人類眼部疾病的 基因治療中的潛在用途的功效和特異性，”賽諾菲的 Catherine O'Riordan 和合著者說。
“AAV 衣殼的結構域已成為許多基因治療載體的基本構建模塊。O'Riordan 博士及其同事的工作利用結構生物學的新時代，智能地重新設計這些構建模塊，而不是依賴經驗《人類基因治療》主編、醫(yī)學教育西莉亞和艾薩克·海達克教授、院長、教務長兼執(zhí)行副教授 Terence R. Flotte 醫(yī)學博士表示，這種合理的設計方法為該領域帶來了巨大的前景。馬薩諸塞大學醫(yī)學院院長。
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