俄亥俄州哥倫布市——科學家開發(fā)了一種新的基因治療技術，可以將人類細胞轉化為大量的納米粒子生產者，這些納米粒子充滿了可能逆轉疾病進程的遺傳物質。
雖然這項研究旨在證明這一概念，但實驗療法減緩了腫瘤生長，延長了占人類惡性腦腫瘤80%左右的膠質瘤小鼠的生存期。
這項技術利用細胞釋放的異物和充滿液體的囊作為與其他細胞交流的方式。
盡管異物作為治療材料的生物友好載體越來越受歡迎——因為它們的數(shù)量很多，而且它們不會引起免疫反應——但基因治療的訣竅是找到一種方法，使這些相對較大的基因指令適合它們微小的身體，并具有一定的治療效果。
這種新方法依靠專利技術，可以促使捐獻的人體細胞(如成體干細胞)吐出數(shù)百萬個外泌體，收集純化后可作為含藥納米載體。在它們被注射到血液中后，它們確切地知道在身體的哪里找到目標——即使目標在大腦中。
長度俄亥俄州立大學化學和生物分子工程榮譽退休教授李中清說，“把它們當成圣誕禮物：禮物放在一個包裝好的容器里，已經付了郵資，可以隨時使用。”
李指出，它們是不斷的禮物：“這些是大自然造成的治療性納米粒子?！?
這項研究發(fā)表在今天(12月16日)的《自然生物醫(yī)學工程》期刊上。
2017年，李和他的同事們掀起了一個關于再生醫(yī)學的新聞故事，叫做組織納米轉染(TNT)。這項技術使用基于納米技術的芯片將生物制品直接輸送到皮膚上，這可以將成人細胞轉化為任何感興趣的細胞類型，用于患者自身的治療。
通過進一步研究TNT成功背后的機制，李實驗室的科學家發(fā)現(xiàn)，外泌體是將再生物質輸送到皮膚表面以下組織的秘密。
在這項研究中，該技術被改編為該技術的第一作者楊，他現(xiàn)在是俄亥俄州立大學德克薩斯西南醫(yī)學中心的前博士后研究員，被稱為細胞納米穿孔。
科學家將約100萬個捐贈細胞(如從人體脂肪中收集的間充質細胞)放置在納米工程硅片上，通過電刺激將合成的DNA注入捐贈細胞。正如李所描述的，由于這種脫氧核糖核酸的強制進食，細胞需要排出不需要的物質，作為脫氧核糖核酸轉錄的信使核糖核酸的一部分，并修復刺穿其膜的孔。
李說：“他們一舉兩得：他們修復了細胞膜上的漏洞，把垃圾倒了出去。”“他們扔出去的垃圾袋是異物。從細胞中排出的是我們的藥物?！?
電刺激在細胞釋放的大量外泌體中具有將治療基因增加1000倍的額外效果，這表明這項技術是可擴展的，可以為人體產生足夠的納米粒子。
當然，對于任何基因治療來說，知道需要傳遞哪些基因來解決醫(yī)療問題是至關重要的。為了這項工作，研究人員選擇通過轉移一種叫做PTEN的基因(一種癌癥抑制基因)來測試神經膠質瘤和腦瘤的結果。關閉抑制的PTEN突變可以使癌細胞不受控制地生長。
俄亥俄州立大學聚合物生物醫(yī)學設備平價納米工程中心創(chuàng)始人李來說，生產基因是最容易的部分。強行喂入供體細胞的合成DNA被復制成由信使RNA組成的新分子，其中包含產生特定蛋白質所需的指令。每個含有信使核糖核酸的囊泡都被轉化成可運輸?shù)募{米顆粒，而不用擔心血腦屏障。
俄亥俄州立大學綜合癌癥中心成員李說：“這樣做的好處是沒有毒性，也沒有刺激免疫反應的能力?！薄爱愇飵缀醣椴既梭w各處，包括通過血腦屏障。大多數(shù)藥物不能進入大腦。
“我們不希望外來體到達錯誤的地方。它們不僅有殺死癌細胞的程序，還知道在哪里可以找到癌細胞。你不想殺那個男孩?！?
在老鼠身上進行的測試表明，標記的外來體比用作對照的外來體更容易擴散到腦腫瘤并減緩其生長。
李說，由于外來體可以安全進入大腦，這種藥物傳遞系統(tǒng)有望進一步應用于阿爾茨海默病和帕金森病等神經系統(tǒng)疾病。
李說：“希望這一天可以用于醫(yī)療需要?！薄拔覀円呀浱峁┝诉@種方法。如果有人知道哪種基因組合可以治愈某種疾病，但他們需要治療，那就是?！?
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