導(dǎo)讀 (1)FDA拒絕了BioMarin 針對(duì)A型血友病的藥物Roctavian的上市申請(qǐng)，要求補(bǔ)充2年的隨訪數(shù)據(jù);(2)Audentes又爆出一例AT132高劑量給藥組的患者死
(1)FDA拒絕了BioMarin 針對(duì)A型血友病的藥物Roctavian的上市申請(qǐng)，要求補(bǔ)充2年的隨訪數(shù)據(jù);(2)Audentes又爆出一例AT132高劑量給藥組的患者死亡，截至目前，高劑量已死亡3例(入組17例)。一邊是FDA對(duì)該領(lǐng)域的評(píng)審更加嚴(yán)格，一邊是冒進(jìn)的臨床試驗(yàn)導(dǎo)致患者的死亡，這為當(dāng)前火熱的基因療法潑了一盆冷水，也讓組織者更加重視實(shí)驗(yàn)的安全性和數(shù)據(jù)充分程度，引領(lǐng)行業(yè)向更嚴(yán)謹(jǐn)?shù)胤较虬l(fā)展。
▉ 基因就是快遞
說(shuō)到基因增補(bǔ)，時(shí)下最火熱的方法為In vivo的基因遞送，我們可以把其比喻成用汽車(chē)送快遞：以DMD(杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良)為例，由于X染色體上的基因突變，患者無(wú)法生產(chǎn)出足量、正常的抗肌萎縮蛋白，根據(jù)蛋白的殘存率，也可以對(duì)患者做疾病分型。
我們將DMD病人的身體比喻成一座城市，整個(gè)城市現(xiàn)在缺少生產(chǎn)抗肌萎縮蛋白的工廠，那么我們的目標(biāo)則是要將抗肌萎縮蛋白的生產(chǎn)圖紙(基因)，以快遞的方式從外界送到這個(gè)工廠(靶細(xì)胞)。
標(biāo)簽： Invivo
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