一項(xiàng)在eLife上發(fā)表的研究表明，基因療法可以保護(hù)患有罕見(jiàn)疾病的小鼠的眼細(xì)胞，這種疾病會(huì)導(dǎo)致視力喪失，尤其是與其他基因療法聯(lián)合使用時(shí)。
研究結(jié)果表明，這種療法，無(wú)論是單獨(dú)使用還是與其他可增強(qiáng)眼部健康的基因療法結(jié)合使用，都可為色素性視網(wǎng)膜炎或其他導(dǎo)致視力喪失的患者提供一種新的保存視力的方法。
色素性視網(wǎng)膜炎是一種緩慢進(jìn)展的疾病，其起因于影響視桿感光細(xì)胞的遺傳損傷(即眼內(nèi)光線低時(shí)會(huì)感知光線的細(xì)胞)引起的夜視喪失。這些光感受器由于其固有的遺傳缺陷而死亡。然后，這會(huì)影響視錐細(xì)胞感光器，即在白天檢測(cè)光的眼細(xì)胞，最終導(dǎo)致日光視力喪失。關(guān)于視錐細(xì)胞死亡的一種理論涉及營(yíng)養(yǎng)供應(yīng)的損失，尤其是葡萄糖的損失。
科學(xué)家已經(jīng)開(kāi)發(fā)了一些靶向基因療法，以幫助具有影響光感受器的某些突變的個(gè)體，但是目前尚無(wú)有效的治療方法，可以對(duì)廣泛的這種疾病家庭有效。主要作者，波士頓哈佛醫(yī)學(xué)院Constance Cepko實(shí)驗(yàn)室的博士后研究員Yunlu Xue說(shuō)：“一種基因療法能夠保留色素性視網(wǎng)膜炎患者的光感受器，無(wú)論其特定的基因突變?nèi)绾?，都?huì)幫助更多的患者。”
為了找到一種對(duì)該疾病廣泛有效的基因療法，Xue及其同事在小鼠模型中篩選了20種潛在的療法，這些療法的遺傳缺陷與色素性視網(wǎng)膜炎的人類相同。研究小組根據(jù)對(duì)糖代謝的影響選擇了療法。
他們的實(shí)驗(yàn)表明，使用病毒載體傳遞稱為T(mén)xnip的基因是治療三種不同小鼠模型的最有效方法。Txnip的一個(gè)稱為C247S的版本效果特別好，因?yàn)樗鼛椭曞F細(xì)胞感光器轉(zhuǎn)而使用替代能源，并改善了細(xì)胞中的線粒體健康。
然后，研究小組表明，給予小鼠減輕氧化應(yīng)激和炎癥的基因療法，以及Txnip基因療法，可以為細(xì)胞提供額外的保護(hù)?，F(xiàn)在需要進(jìn)一步的研究，以確認(rèn)這種方法是否有助于保持色素性視網(wǎng)膜炎患者的視力。
資深作者，哈佛醫(yī)學(xué)院遺傳與神經(jīng)科學(xué)的Bullard教授，霍華德·休斯研究所研究員Constance Cepko解釋說(shuō)：“下一步是測(cè)試Txnip在小鼠以外的動(dòng)物中的安全性，然后再進(jìn)行人類臨床試驗(yàn)。”“如果最終證明對(duì)人安全，那么我們希望看到它成為治療色素性視網(wǎng)膜炎和其他形式的進(jìn)行性視力喪失(例如與年齡有關(guān)的黃斑)的有效方法。”
標(biāo)簽： 基因療法
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