今天發(fā)表在eLife 上的一項(xiàng)研究表明，用小分子化合物治療患有帕金森病致病突變的小鼠，可以恢復(fù)從腦細(xì)胞中去除受損線粒體。
這些發(fā)現(xiàn)可能有助于解釋導(dǎo)致帕金森病的突變患者產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞出了什么問題。
帕金森病是由產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞逐漸喪失引起的。這會(huì)導(dǎo)致該疾病的標(biāo)志性癥狀，包括震顫、動(dòng)作僵硬、睡眠問題和癡呆癥。
“科學(xué)家們認(rèn)為，帕金森病患者這些細(xì)胞的死亡部分是由于質(zhì)量控制機(jī)制的失敗，該機(jī)制清除了稱為線粒體的細(xì)胞中受損的能量產(chǎn)生結(jié)構(gòu)，”第一作者、博士后研究助理 Francois Singh 解釋說。在英國(guó)蘇格蘭鄧迪大學(xué)醫(yī)學(xué)研究委員會(huì)蛋白質(zhì)磷酸化和泛素化單位 (MRC PPU)。“這種未能回收受損線粒體對(duì)腦細(xì)胞的健康有害。”
為了了解更多信息，Singh 及其同事與信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)治療部門的科學(xué)家合作，該部門是一個(gè)由學(xué)術(shù)界和制藥公司組成的聯(lián)盟。他們一起使用尖端技術(shù)觀察小鼠大腦中的線粒體循環(huán)，這些小鼠大腦中的一種叫做 LRRK2 的基因發(fā)生了最常見的引起帕金森病的突變。
他們的實(shí)驗(yàn)表明，動(dòng)物產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞中受損的線粒體沒有被有效去除，其他類型腦細(xì)胞中受損的成分被回收利用。這可以解釋為什么在帕金森病中產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞會(huì)選擇性丟失，以及為什么這些癥狀都與缺乏多巴胺有關(guān)。
LRRK2 基因的突變導(dǎo)致產(chǎn)生過度活躍的蛋白質(zhì)版本。鑒于此，研究小組用一種抑制高活性蛋白的小分子治療小鼠，發(fā)現(xiàn)它恢復(fù)了動(dòng)物產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞中的線粒體循環(huán)。
作者說，這些結(jié)果是在探索導(dǎo)致這種目前無法治愈的疾病的機(jī)制方面向前邁出的令人興奮的一步。這些結(jié)果應(yīng)該有助于推動(dòng)和關(guān)注該領(lǐng)域的研究。
標(biāo)簽： 帕金森病
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