今天發(fā)表在eLife 上的一項研究表明，用小分子化合物治療患有帕金森病致病突變的小鼠，可以恢復從腦細胞中去除受損線粒體。
這些發(fā)現(xiàn)可能有助于解釋導致帕金森病的突變患者產生多巴胺的腦細胞出了什么問題。
帕金森病是由產生多巴胺的腦細胞逐漸喪失引起的。這會導致該疾病的標志性癥狀，包括震顫、動作僵硬、睡眠問題和癡呆癥。
“科學家們認為，帕金森病患者這些細胞的死亡部分是由于質量控制機制的失敗，該機制清除了稱為線粒體的細胞中受損的能量產生結構，”第一作者、博士后研究助理 Francois Singh 解釋說。在英國蘇格蘭鄧迪大學醫(yī)學研究委員會蛋白質磷酸化和泛素化單位 (MRC PPU)。“這種未能回收受損線粒體對腦細胞的健康有害。”
為了了解更多信息，Singh 及其同事與信號轉導治療部門的科學家合作，該部門是一個由學術界和制藥公司組成的聯(lián)盟。他們一起使用尖端技術觀察小鼠大腦中的線粒體循環(huán)，這些小鼠大腦中的一種叫做 LRRK2 的基因發(fā)生了最常見的引起帕金森病的突變。
他們的實驗表明，動物產生多巴胺的腦細胞中受損的線粒體沒有被有效去除，其他類型腦細胞中受損的成分被回收利用。這可以解釋為什么在帕金森病中產生多巴胺的腦細胞會選擇性丟失，以及為什么這些癥狀都與缺乏多巴胺有關。
LRRK2 基因的突變導致產生過度活躍的蛋白質版本。鑒于此，研究小組用一種抑制高活性蛋白的小分子治療小鼠，發(fā)現(xiàn)它恢復了動物產生多巴胺的腦細胞中的線粒體循環(huán)。
作者說，這些結果是在探索導致這種目前無法治愈的疾病的機制方面向前邁出的令人興奮的一步。這些結果應該有助于推動和關注該領域的研究。
標簽： 帕金森病
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