嚴(yán)重缺乏致命的肝癌纖維板層癌的治療方案。對其他肝癌起作用的藥物無效，盡管在確定參與驅(qū)動纖維板層腫瘤生長的特定基因方面取得了進(jìn)展，但這些發(fā)現(xiàn)尚未轉(zhuǎn)化為任何治療方法。目前，手術(shù)是那些受影響的人的唯一選擇——主要是以前沒有肝臟疾病的兒童和年輕人。
Sanford M. Simon和他的團(tuán)隊(duì)明白，死于纖維板層的患者不能等待。“現(xiàn)在有些人需要治療，”他說。因此，他的團(tuán)隊(duì)解決了這個(gè)問題，并測試了 5,000 多種化合物，這些化合物要么已經(jīng)被批準(zhǔn)用于其他臨床用途，要么在臨床試驗(yàn)中，以查看是否有任何化合物可以重新用于治療纖維層。該團(tuán)隊(duì)最終發(fā)現(xiàn)了幾類治療方法，可以破壞小鼠體內(nèi)生長的纖維板層腫瘤細(xì)胞。他們的發(fā)現(xiàn)發(fā)表在《癌癥發(fā)現(xiàn)》上。
“我們決定對我們認(rèn)為可行的方法完全不可知——我們嘗試了一切，”細(xì)胞生物物理學(xué)實(shí)驗(yàn)室負(fù)責(zé)人西蒙說。“令我們驚訝的是，我們發(fā)現(xiàn)了一些非常有效的化合物。”
更快的藥物發(fā)現(xiàn)
在理想的世界中，科學(xué)家們進(jìn)行廣泛的實(shí)驗(yàn)來確定疾病的完美治療靶點(diǎn)，然后在模型系統(tǒng)中測試一套藥物，以確定有希望的治療方案來擊中選定的靶點(diǎn)。西蒙實(shí)驗(yàn)室正在進(jìn)行這樣的實(shí)驗(yàn)，但這個(gè)過程可能需要數(shù)年時(shí)間，現(xiàn)在患有纖維板層病的兒童和年輕人可能永遠(yuǎn)不會看到這樣的勞動成果。
所以西蒙采取了一種平行的、快速的方法。在幾個(gè)月的時(shí)間里，在小鼠體內(nèi)培養(yǎng)的纖維板層腫瘤細(xì)胞上測試了大量的藥物庫后，他的團(tuán)隊(duì)確定了幾類似乎可以有效殺死纖維板層腫瘤細(xì)胞的新療法，進(jìn)一步的實(shí)驗(yàn)為這些藥物的原因提供了一些分子解釋迄今為止，治療肝癌的醫(yī)生對這種疾病非常有效。
“到目前為止，我不得不告訴患者，我們沒有任何被證明有效的藥物，”紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心的兒科腫瘤學(xué)家、該研究的合作者邁克爾 V 奧爾蒂斯說。“我們終于有了一些有前途的藥物進(jìn)行臨床試驗(yàn)，這真的很令人興奮。而且，由于每個(gè)人的反應(yīng)不同，特別令人興奮的是我們有多次點(diǎn)擊，我們現(xiàn)在可以相互結(jié)合進(jìn)行測試。”
為一個(gè)人量身定制的治療
基于這些初步發(fā)現(xiàn)，Simon 和他的同事們在直接取自患者腫瘤的人體細(xì)胞上測試了這些化合物。在培養(yǎng)細(xì)胞僅幾天后，他們就能夠針對他們的候選藥物陣容測試細(xì)胞，獲得的結(jié)果與在需要數(shù)月生長的細(xì)胞中觀察到的結(jié)果相似。
“在三天內(nèi)，我們可以獲得治療信息數(shù)據(jù)，這比以前的方法允許的要快得多，”西蒙實(shí)驗(yàn)室臨床調(diào)查講師、該研究的第一作者 Gadi Lalazar 說。“雖然存在一些后勤障礙并且需要額外的驗(yàn)證，但這可能對治療某些癌癥具有變革性。”
標(biāo)簽： 肝癌
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