由來自麻省總醫(yī)院布里格姆分校的 Mass Eye and Ear 的研究人員領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊報告了一種革命性干細(xì)胞療法的 I 期試驗結(jié)果，這種療法被稱為培養(yǎng)自體角膜緣上皮細(xì)胞移植 (CALEC)，該療法被發(fā)現(xiàn)是安全且有效的。四名一只眼睛遭受嚴(yán)重化學(xué)燒傷的患者短期內(nèi)耐受性良好。
根據(jù) 8 月 18 日發(fā)表在《科學(xué)進(jìn)展》上的一項研究，經(jīng)過 12 個月的隨訪，患者的角膜表面得到了恢復(fù)——其中兩人能夠接受角膜移植，另外兩人報告稱，無需額外治療，視力就有顯著改善。
雖然第一階段研究的目的是在進(jìn)入第二階段試驗之前確定初步的安全性和可行性，但研究人員認(rèn)為早期研究結(jié)果很有希望。
“我們的早期結(jié)果表明，CALEC 可能會給那些無法治愈的視力喪失和與嚴(yán)重角膜損傷相關(guān)的疼痛的患者帶來希望，”首席研究員兼主要研究作者、Mass Eye 角膜服務(wù)部副主任 Ula Jurkunas 醫(yī)學(xué)博士說和耳，哈佛醫(yī)學(xué)院眼科副教授。
“由于缺乏安全性高的治療方案，角膜專家一直受到阻礙，無法幫助我們的化學(xué)燒傷和損傷患者，使他們無法進(jìn)行人工角膜移植。我們對進(jìn)一步的研究充滿希望，CALEC 有朝一日可以填補(bǔ)這一空白。亟需治療缺口。”
在 CALEC 中，通過小型活檢取出患者健康眼睛的干細(xì)胞，然后通過丹納法伯癌癥研究所康奈爾和奧萊利家族細(xì)胞操作核心設(shè)施的創(chuàng)新制造工藝在移植物上擴(kuò)增和生長。兩到三周后，CALEC 移植物被送回 Mass Eye and Ear 并移植到角膜損傷的眼睛中。
CALEC 項目是 Jurkunas 與 Mass Eye and Ear 角膜服務(wù)中心的同事、Dana-Farber 癌癥研究所的研究人員(由醫(yī)學(xué)博士 Jerome Ritz 領(lǐng)導(dǎo))、波士頓兒童醫(yī)院(由 Myriam Armant 博士領(lǐng)導(dǎo))和JAEB 健康研究中心。
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