“每一種成功的藥物都有其起源故事。像這樣的研究是新藥誕生的土壤，”冷泉港實(shí)驗(yàn)室教授 Christopher Vakoc說(shuō)。
六年來(lái)，Vakoc 的實(shí)驗(yàn)室一直致力于將肉瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)化為具有正常功能的組織細(xì)胞。肉瘤是在肌肉等結(jié)締組織中形成的癌癥。治療通常涉及化療、手術(shù)和放療，這些過(guò)程對(duì)兒童來(lái)說(shuō)尤其困難。如果醫(yī)生能夠?qū)┘?xì)胞轉(zhuǎn)化為健康細(xì)胞，這將為患者提供一種全新的治療選擇，使他們及其家人免受巨大的痛苦和折磨。
橫紋肌肉瘤 (RMS) 是一種具有破壞性和侵襲性的兒童癌癥，類似于兒童的肌肉細(xì)胞。沒(méi)有人知道這種被稱為分化療法的治療方法是否對(duì) RMS 有效?？赡苓€需要幾十年的時(shí)間。但現(xiàn)在，多虧了瓦科克的實(shí)驗(yàn)室，這似乎成為現(xiàn)實(shí)。
為了完成他們的使命，瓦科克和他的團(tuán)隊(duì)創(chuàng)造了一種新的基因篩查技術(shù)。他們利用基因組編輯技術(shù)找到了基因，這些基因在被破壞時(shí)會(huì)迫使 RMS 細(xì)胞變成肌肉細(xì)胞。就在那時(shí)，一種名為 NF-Y 的蛋白質(zhì)出現(xiàn)了。由于 NF-Y 受損，科學(xué)家們目睹了驚人的轉(zhuǎn)變。瓦科克回憶道：
“細(xì)胞實(shí)際上變成了肌肉。腫瘤失去了所有癌癥屬性。它們正在從一個(gè)只想制造更多自身的細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)橹铝τ谑湛s的細(xì)胞。因?yàn)樗F(xiàn)在所有的能量和資源都用于收縮，它無(wú)法回到這種倍增狀態(tài)。”
NF-Y 和 RMS 之間新發(fā)現(xiàn)的關(guān)系可能會(huì)引發(fā)為患者帶來(lái)分化治療所需的連鎖反應(yīng)。而且任務(wù)并不止于 RMS。該技術(shù)可適用于其他癌癥類型。如果是這樣，科學(xué)家有一天可能會(huì)研究出如何將其他腫瘤轉(zhuǎn)化為健康細(xì)胞。
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