早產(chǎn)兒，患有心臟缺陷的孩子以及其他一些人可能發(fā)生的危險健康狀況之一是肺動脈高壓(PAH)。
通常會被誤認為是哮喘，這種情況發(fā)生在肺部血管對血流產(chǎn)生過度抵抗時。這迫使心臟的右心室更加努力地工作，導致其擴大，增厚并進一步升高血壓。雖然早期治療通常會成功，但這種情況可能會持續(xù)發(fā)展，可能導致心力衰竭和死亡。
PAH的確切發(fā)病率和患病率仍不清楚，但是在歐洲對患者注冊表的審查中估計，這種情況在每100萬兒童中有近64名發(fā)生，包括暫時性病例。到目前為止，還沒有治愈方法。
現(xiàn)在，斯坦福大學和辛辛那提兒童基金會的一組科學家在大海撈針中發(fā)現(xiàn)了一種潛在的有效針頭。
Mingxia說：“在這項研究中，我們以八種不同的劑量篩選了一個處于臨床開發(fā)不同階段的4500種化合物的庫。在六種可改善細胞存活率的化合物中，我們確定了酪氨酸激酶抑制劑AG1296為進一步研究的先導化合物，” Mingxia說道。 Gu，MD，PhD，2021年5月5日發(fā)表在《科學轉(zhuǎn)化醫(yī)學》上的一項研究的主要作者。
該化合物已經(jīng)可供研究使用了幾年，但尚未批準用于醫(yī)學用途。僅當使用幾行誘導的多能干細胞(iPSC)行測試整個化合物文庫后才能顯示出其作為PAH治療的潛在價值，該多能干細胞生長以反映患有該疾病的實際患者的遺傳特征。
研究人員發(fā)現(xiàn)，AG1296在一系列基因表達，細胞信號傳導和機制檢測方面優(yōu)于其他幾種TKI抑制劑。最重要的是，該化合物逆轉(zhuǎn)了人類細胞中疾病的關(guān)鍵生物標志物，并改善了動物模型中的血管功能。
卓越中心
辛辛那提兒童醫(yī)院的肺動脈高壓診所是美國八個獲得肺動脈高壓協(xié)會(PHA)認證的肺科中心之一，是肺動脈高壓認可的綜合護理中心。
標簽： 藥物
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