洛杉磯(2021年5月6日)-來自加州大學洛杉磯分校，錫達斯-西奈和囊性纖維化基金會的研究人員團隊開發(fā)了健康肺和囊性纖維化患者肺部細胞的首個分子目錄。
今天在《自然醫(yī)學》雜志上描述的該目錄揭示了細胞的新亞型，并說明了該疾病如何改變氣道的細胞組成。這些發(fā)現(xiàn)可以幫助科學家尋找特定的細胞類型，這些類型的細胞代表著囊性纖維化的遺傳學和細胞療法的主要靶標。
該研究的資深作者，Eli and Edythe Broad再生醫(yī)學中心的成員Brigitte Gomperts博士說：“這項新研究為我們提供了有關健康和患病氣道細胞組成的寶貴見解。”加州大學洛杉磯分校的干細胞研究。“如果您能了解事物在健康狀態(tài)下如何工作，那么就更容易了解疾病狀態(tài)下發(fā)生的細胞和分子變化。”
囊性纖維化是一種進行性遺傳疾病，影響全世界7萬多人，是CFTR基因突變導致的。含有該基因編碼的缺陷蛋白的細胞會產(chǎn)生異常濃密的粘液，這些粘液會積聚在肺和其他器官中。這種粘液會阻塞氣道，捕獲可能導致威脅生命的感染和不可逆轉的肺部損傷的細菌和細菌。
盡管幾種新療法可以部分恢復這些受損蛋白質(zhì)的功能，減輕疾病癥狀，減慢其進程并改善生活質(zhì)量，但這些療法僅對具有許多可導致囊性纖維化的某些CFTR突變的人有效。
該論文的資深合著者，干細胞研究負責人約翰(Jed)Mahoney說：“我們在開發(fā)用于囊性纖維化的根本原因的治療方法方面取得了巨大進展，但許多人無法從這些藥物中受益。”囊性纖維化基金會治療實驗室的生物學團隊。“這項研究為該疾病如何改變氣道的細胞組成提供了重要的見識，這將使科學家能夠更好地針對所有囊性纖維化患者進行下一代轉化療法的治療。”
該研究小組由囊性纖維化基金會的上皮干細胞聯(lián)盟組建，該聯(lián)盟匯聚了來自美國各地的科學家，他們正在不斷努力，以鑒定肺中干細胞的不同亞型并研究其功能。由于這些細胞可以自我更新并產(chǎn)生持續(xù)供應的專用細胞，以維持，修復和再生氣道，因此旨在糾正干細胞中CFTR突變的療法對這種疾病的一次性通用療法抱有最大希望。
Gomperts說：“該目錄代表了識別那些在人的一生中能再生氣道的稀有干細胞的重要一步，” Gomperts也是加州大學洛杉磯分校David Geffen醫(yī)學院的兒科學和肺醫(yī)學教授。“我們懷疑這些細胞可能成為未來療法的靶標，這些療法可能會長期糾正導致這種疾病的突變。”
標簽： 囊性纖維化
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