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紐約，紐約(2021年5月18日)-阿爾茨海默氏癥藥物發(fā)現(xiàn)基金會(huì)(ADDF)和額顳葉協(xié)會(huì)(AFTD)召集的專家小組，為設(shè)計(jì)針對(duì)阿爾茨海默氏病，額顳葉的早期藥物試驗(yàn)的最佳實(shí)踐提供指導(dǎo)(FTD)和其他神經(jīng)退行性癡呆。他們的指導(dǎo)發(fā)表在2021年5月18日的《神經(jīng)病學(xué)》上，這是美國神經(jīng)病學(xué)研究院的醫(yī)學(xué)期刊(“在神經(jīng)退行性癡呆中產(chǎn)生價(jià)值的探索性試驗(yàn)”)。
臨床試驗(yàn)中的這些效率可以幫助更快，更低成本地獲得概念驗(yàn)證。開發(fā)阿爾茨海默氏癥藥物的估計(jì)成本是抗癌藥物的八倍，并且開發(fā)時(shí)間將近兩倍。該小組由來自學(xué)術(shù)界，生物技術(shù)和制藥公司的臨床醫(yī)生，研究人員和統(tǒng)計(jì)學(xué)家，以及ADDF和AFTD的科學(xué)人員組成，重點(diǎn)關(guān)注第一階段和第二階段的探索性試驗(yàn)，該試驗(yàn)評(píng)估了藥物對(duì)患者的安全性和藥理作用。具有優(yōu)化研究設(shè)計(jì)的探索性研究可以終止不太可能成功的計(jì)劃，并在臨床試驗(yàn)過程中有效地轉(zhuǎn)移有前途的計(jì)劃。后期的2期和3期試驗(yàn)會(huì)評(píng)估臨床結(jié)果，例如記憶力和執(zhí)行日常功能的能力。
“大多數(shù)臨床開發(fā)成本來自后期2b和3期研究，這需要較長(zhǎng)的治療時(shí)間，并且大量患者需要檢測(cè)認(rèn)知，行為和功能終點(diǎn)的有意義的變化，” ADDF的醫(yī)學(xué)博士Howard Fillit說創(chuàng)始執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官。“探索性2a期試驗(yàn)的結(jié)果是關(guān)鍵的轉(zhuǎn)折點(diǎn)，這是研究人員決定將哪些藥物轉(zhuǎn)入這些更大，更昂貴的試驗(yàn)時(shí)所致，因此顯然，這些2a期試驗(yàn)需要盡可能嚴(yán)格和精心設(shè)計(jì)。”
小組為探索性試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)提出了四個(gè)關(guān)鍵建議
通過在設(shè)計(jì)探索性試驗(yàn)中采用最佳實(shí)踐，研究人員和公司可以更自信地使用其結(jié)果做出將藥物推進(jìn)大型后期試驗(yàn)的最重要的通過/不通過決定。小組的四個(gè)主要建議是：
1.采用嚴(yán)格的統(tǒng)計(jì)分析和程序，使統(tǒng)計(jì)學(xué)家盡早參與試驗(yàn)設(shè)計(jì)。
2.結(jié)合反映藥物作用機(jī)制和特定研究人群的適當(dāng)生物標(biāo)志物和臨床終點(diǎn)。
3.利用歷史數(shù)據(jù)來確定與疾病和治療作用機(jī)制完全吻合的適當(dāng)結(jié)果指標(biāo)。
4.考慮新的臨床開發(fā)計(jì)劃，以提高將候選藥物轉(zhuǎn)入大型臨床試驗(yàn)或盡快確定無效的效率;避免使用未經(jīng)優(yōu)化或量身定制的“曲奇切刀”試驗(yàn)設(shè)計(jì)。
標(biāo)簽： 阿爾茨海默氏癥
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