都柏林圣三一學院的遺傳學家發(fā)現(xiàn)了一種名為 H3K27M 的特定基因突變如何導致一種毀滅性的、無法治愈的兒童癌癥，稱為彌漫性中線膠質瘤 (DMG)，并且在實驗室研究中使用模型細胞類型成功逆轉其對減緩癌細胞的影響用靶向藥物生長。
他們具有里程碑意義的工作——剛剛發(fā)表在國際領先期刊《自然遺傳學》上，并得到了全球癌癥研究和腦腫瘤慈善機構的支持——將對 DMG 進展的遺傳學的重要新理解轉化為一種極具前景的靶向治療方法，并為改進治療提供了巨大的希望在將來。
科學家們現(xiàn)在呼吁立即開始臨床試驗，其中可以評估一種已經(jīng)批準的名為“EZH2抑制劑”的藥物。這些藥物靶向與 DMG 相同的關鍵生物學途徑，就像它們在淋巴瘤和肉瘤中取得的成功一樣——這兩種癌癥在成人中很常見。
主要發(fā)現(xiàn)和影響
這項重要工作背后的科學家們發(fā)現(xiàn)：
稱為 H3K27M 的特定基因突變如何導致 DMG
如何用減緩癌細胞生長的藥物靶向這種致癌基因
他們還建立了一個特定的模型細胞系，用于評估進一步的靶向 DMG 方法
Trinity 遺傳與微生物學院教授 Adrian Bracken 領導了這項激動人心的研究。
他說：“我們在 DMG 腫瘤的研究中向前邁出了一大步，希望這些見解能幫助我們在未來設計和實施基于腫瘤學的精準治療 DMG 患者的方法。至關重要的是，‘EZH2 抑制劑’藥物具有已經(jīng)獲得美國食品和藥物管理局批準用于治療兩種類型的成人癌癥。我們認為這些藥物可能對患有 DMG 的兒童產(chǎn)生影響，因此呼吁接下來開始臨床試驗。
標簽： 兒童癌癥
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