都柏林圣三一學(xué)院的遺傳學(xué)家發(fā)現(xiàn)了一種名為 H3K27M 的特定基因突變?nèi)绾螌?dǎo)致一種毀滅性的、無(wú)法治愈的兒童癌癥，稱為彌漫性中線膠質(zhì)瘤 (DMG)，并且在實(shí)驗(yàn)室研究中使用模型細(xì)胞類型成功逆轉(zhuǎn)其對(duì)減緩癌細(xì)胞的影響用靶向藥物生長(zhǎng)。
他們具有里程碑意義的工作——剛剛發(fā)表在國(guó)際領(lǐng)先期刊《自然遺傳學(xué)》上，并得到了全球癌癥研究和腦腫瘤慈善機(jī)構(gòu)的支持——將對(duì) DMG 進(jìn)展的遺傳學(xué)的重要新理解轉(zhuǎn)化為一種極具前景的靶向治療方法，并為改進(jìn)治療提供了巨大的希望在將來(lái)。
科學(xué)家們現(xiàn)在呼吁立即開始臨床試驗(yàn)，其中可以評(píng)估一種已經(jīng)批準(zhǔn)的名為“EZH2抑制劑”的藥物。這些藥物靶向與 DMG 相同的關(guān)鍵生物學(xué)途徑，就像它們?cè)诹馨土龊腿饬鲋腥〉玫某晒σ粯?mdash;—這兩種癌癥在成人中很常見。
主要發(fā)現(xiàn)和影響
這項(xiàng)重要工作背后的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)：
稱為 H3K27M 的特定基因突變?nèi)绾螌?dǎo)致 DMG
如何用減緩癌細(xì)胞生長(zhǎng)的藥物靶向這種致癌基因
他們還建立了一個(gè)特定的模型細(xì)胞系，用于評(píng)估進(jìn)一步的靶向 DMG 方法
Trinity 遺傳與微生物學(xué)院教授 Adrian Bracken 領(lǐng)導(dǎo)了這項(xiàng)激動(dòng)人心的研究。
他說(shuō)：“我們?cè)?DMG 腫瘤的研究中向前邁出了一大步，希望這些見解能幫助我們?cè)谖磥?lái)設(shè)計(jì)和實(shí)施基于腫瘤學(xué)的精準(zhǔn)治療 DMG 患者的方法。至關(guān)重要的是，‘EZH2 抑制劑’藥物具有已經(jīng)獲得美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)用于治療兩種類型的成人癌癥。我們認(rèn)為這些藥物可能對(duì)患有 DMG 的兒童產(chǎn)生影響，因此呼吁接下來(lái)開始臨床試驗(yàn)。
標(biāo)簽： 兒童癌癥
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