為了開發(fā)副作用最小的類風濕性關節(jié)炎療法，圣路易斯華盛頓大學醫(yī)學院的研究人員開發(fā)了基因工程細胞，當植入小鼠體內時，將提供一種生物藥物來應對炎癥。
在類風濕性關節(jié)炎的小鼠模型中，工程細胞減少了炎癥并防止了一種稱為骨侵蝕的骨骼損傷。研究小組的最終目標是為患有類風濕性關節(jié)炎的人開發(fā)治療方法，這是一種影響美國約 130 萬成年人的衰弱疾病。
高級研究員 Farshid Guilak 博士說：“醫(yī)生經常通過注射或輸注抗炎生物藥物來治療類風濕性關節(jié)炎患者，但這些藥物在給藥時間足夠長且劑量足夠高以產生有益效果時會引起嚴重的副作用。” ，骨科手術的米爾德里德 B. 西蒙教授。“我們使用 CRISPR 技術對干細胞中的基因進行重新編程。然后我們通過在編織支架上接種細胞來制作一個小的軟骨植入物，并將它們放置在小鼠的皮膚下。這種方法可以讓這些細胞在體內停留很長時間，并在出現(xiàn)炎癥時分泌藥物。”
新發(fā)現(xiàn)于 9 月 1 日在線發(fā)表在《科學進展》雜志上。
研究人員使用 CRISPR-Cas9 基因組編輯技術來制造能夠分泌生物藥物以應對炎癥的細胞。該藥物通過與白介素 1 (IL-1) 結合來減輕關節(jié)炎癥，IL-1 是一種通過激活關節(jié)中的炎癥細胞來促進關節(jié)炎炎癥的物質。
華盛頓大學再生醫(yī)學中心的聯(lián)合主任 Guilak 和他的團隊之前開發(fā)了支架，它們用干細胞包裹，然后植入關節(jié)形成軟骨。該策略允許研究人員以這樣的方式植入工程軟骨細胞，即它們在幾天后不會漂移并且可以存活數月或更長時間。
他的實驗室之前還使用 CRISPR-Cas9 技術構建了所謂的 SMART 軟骨細胞(用于自主再生療法的干細胞)來改變這些細胞中的基因，這樣當軟骨中的基因被炎癥激活時，它們就會分泌藥物作為反應。
在這項新研究中，Guilak 的團隊將這些策略結合起來為類風濕性關節(jié)炎提供治療。
“這些細胞會在皮下或關節(jié)中停留數月，當它們感覺到炎癥環(huán)境時，它們會被編程為釋放生物藥物，”圣路易斯圣路易斯兒童醫(yī)院研究主任吉拉克說。
在這種情況下，該藥物類似于免疫抑制劑藥物阿那白滯素，后者與 IL-1 結合并阻斷其活性。有趣的是，這種藥物并不經常用于治療類風濕性關節(jié)炎，因為它的半衰期很短，不會在體內停留很長時間。但在這項針對小鼠的研究中，這種藥物減少了炎癥并預防了類風濕性關節(jié)炎中常見的骨損傷。
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