TUCSON，亞利桑那州和華盛頓，2021年9月15日-罕見病治愈加速器的數(shù)據(jù)和分析平臺(tái)的倡議(RDCA-DAP®)正式推出其下一階段周二確立了自己的領(lǐng)先平臺(tái)，以加速罕見疾病治療的創(chuàng)新。此次發(fā)布是罕見病利益相關(guān)者全天虛擬研討會(huì)和年度會(huì)議的一部分，包括平臺(tái)演示、行業(yè)專家演講和 400 多名患者、供應(yīng)商、研究人員、臨床醫(yī)生、生物制藥公司、監(jiān)管審查員和科學(xué)家的出席。
RDCA-DAP 是一項(xiàng)由 FDA 資助的計(jì)劃，將作為一個(gè)集中化和標(biāo)準(zhǔn)化的基礎(chǔ)來托管和共享去識(shí)別化的罕見疾病數(shù)據(jù)并支持治療創(chuàng)新。它是通過關(guān)鍵路徑研究所(C-Path)、國家罕見疾病組織(NORD®) 和美國食品和藥物管理局(FDA) 之間的合作創(chuàng)建的，并且已經(jīng)發(fā)展到包括整個(gè)罕見疾病社區(qū)的許多其他機(jī)構(gòu)。
“看到這個(gè)平臺(tái)成為患者和藥物開發(fā)商的全部功能，人們對(duì)此充滿熱情。這不僅僅是關(guān)于數(shù)據(jù)。這是一個(gè)以高度協(xié)作的方式生成解決方案的地方，” FCP、C-Path 高級(jí)副總裁兼 RDCA-DAP 負(fù)責(zé)人 Jeff Barrett 博士說。“我們希望 RDCA-DAP 成為促進(jìn)坦誠對(duì)話、優(yōu)化患者選擇和試驗(yàn)設(shè)計(jì)并共同開發(fā)工具以進(jìn)一步降低罕見病藥物開發(fā)決策風(fēng)險(xiǎn)的場(chǎng)所。”
在展示平臺(tái)功能的公開首映后，全天的演講強(qiáng)調(diào)了 RDCA-DAP 將如何管理數(shù)據(jù)以打破孤島，提供對(duì)平臺(tái)開發(fā)和測(cè)試的洞察，并從關(guān)鍵利益相關(guān)者的角度展示了 RDCA-DAP 的重要性，包括學(xué)術(shù)、臨床、監(jiān)管和患者社區(qū)。
關(guān)于通過 RDCA-DAP 納入患者觀點(diǎn)的重要性，F(xiàn)DA 藥物評(píng)價(jià)與研究中心 (CDER) 戰(zhàn)略計(jì)劃副主任 Theresa Mullin 博士說，“確定疾病負(fù)擔(dān)和當(dāng)前療法最重要的是，什么可以衡量，什么將構(gòu)成有意義的變化，可以為監(jiān)管審查提供對(duì)臨床環(huán)境的洞察，并在使用有效和可靠的措施和工具收集時(shí)可能提供更直接的藥物益處和風(fēng)險(xiǎn)證據(jù)。”
共有來自患者組織和監(jiān)管、行業(yè)和學(xué)術(shù)領(lǐng)域的 31 位演講者和小組成員參加了研討會(huì)。還強(qiáng)調(diào)了五個(gè)強(qiáng)調(diào)數(shù)據(jù)共享重要性的患者資料。有興趣觀看研討會(huì)和訪問補(bǔ)充信息的人可以在這里進(jìn)行。
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