位于南佛羅里達大學的 USF Health Morsani 醫(yī)學院的研究人員成功測試了一種蛋白質(zhì)，該蛋白質(zhì)有可能幫助開發(fā)針對 ALS 患者的基于蛋白質(zhì)的療法，這是一種進行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，也稱為作為 Lou Gehrig 的疾病，它會影響大腦和脊髓中的神經(jīng)細胞。
該研究發(fā)表在eNeuro上，研究了載脂蛋白 A1(一種“好膽固醇”)對內(nèi)皮細胞的影響，內(nèi)皮細胞是在大腦、脊髓組織和血液循環(huán)之間提供屏障的血管內(nèi)層。
在讓人聯(lián)想到 ALS 的環(huán)境條件下的培養(yǎng)皿中，研究小組發(fā)現(xiàn)這種蛋白質(zhì)激活了細胞內(nèi)的獨特通路，該通路提高了存活率并保護內(nèi)皮細胞免受血液中有毒物質(zhì)的侵害。該途徑可以提高細胞的存活率并防止 ALS 對血管的進一步損傷。
神經(jīng)外科和腦修復系教授、首席研究員 Svitlana Garbuzova-Davis 說： “有了功能性屏障，希望中樞神經(jīng)系統(tǒng)環(huán)境的毒性會降低，疾病進展可以減緩。”
雖然這種蛋白質(zhì)已被證明可以在糖尿病和動脈粥樣硬化等疾病中保護內(nèi)皮細胞，但它對 ALS 損傷的內(nèi)皮細胞的影響以前是未知的。
為了測試對 ALS 的影響，研究小組檢查了蛋白質(zhì)如何影響內(nèi)皮細胞信號。Garbuzova-Davis 和聯(lián)合研究人員 USF 教授 Alison Willing 和 USF 杰出大學教授 Cesario Borlongan 發(fā)現(xiàn)受損細胞吸收蛋白質(zhì)，顯著減少內(nèi)皮細胞損傷。
“現(xiàn)在預測對患者的最終影響還為時過早，”Willing 說。“在這項研究中，我們使用了一種細胞培養(yǎng)模型，我們可以控制細胞所接觸的所有方面。不可能對人類進行相同程度的控制。”
Garbuzova-Davis 說，這項研究為進一步研究 ALS 動物模型以充分確定蛋白質(zhì)的治療效果奠定了基礎。在取得成功的結(jié)果后，載脂蛋白 A1 可考慮用于臨床試驗，評估其在 ALS 患者中的安全性和有效性。
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