根據(jù)新的 Cedars-Sinai 研究,在 50 歲之前患上帕金森病的人可能天生腦細胞紊亂,幾十年來一直未被發(fā)現(xiàn)。該研究指出了一種可能有助于糾正這些疾病過程的藥物。
當產(chǎn)生多巴胺(一種有助于協(xié)調(diào)肌肉運動的物質(zhì))的大腦神經(jīng)元受損或死亡時,就會發(fā)生帕金森癥。隨著時間的推移,癥狀會變得更糟,包括運動緩慢、肌肉僵硬、顫抖和失去平衡。在大多數(shù)情況下,神經(jīng)元衰竭的確切原因尚不清楚,也沒有已知的治愈方法。
美國每年至少有 50 萬人被診斷患有帕金森癥,而且發(fā)病率還在上升。盡管大多數(shù)患者在被診斷時年齡在 60 歲或以上,但約有 10% 的患者年齡在 21 至 50 歲之間。這項發(fā)表在《自然醫(yī)學》雜志上的新研究重點關注這些年輕發(fā)病的患者。
“年輕發(fā)病的帕金森氏癥尤其令人心碎,因為它在人們正值青春年華時發(fā)作,”運動障礙項目主任、Cedars-Sinai 神經(jīng)病學系副主席兼教授 Michele Tagliati 醫(yī)學博士說。“這項激動人心的新研究提供了希望,有朝一日我們能夠檢測并及早采取行動,預防高危人群患上這種疾病。”Tagliati 是該研究的合著者。
為了進行這項研究,研究小組從年輕帕金森病患者的細胞中生成了特殊的干細胞,稱為誘導多能干細胞(iPSC)。這個過程涉及將成年血細胞“及時”帶回原始胚胎狀態(tài)。然后,這些 iPSC 可以產(chǎn)生人體的任何細胞類型,所有細胞在基因上都與患者自身的細胞相同。該團隊使用 iPSCs 從每位患者身上產(chǎn)生多巴胺神經(jīng)元,然后將它們培養(yǎng)在培養(yǎng)皿中并分析神經(jīng)元的功能。
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