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α1-抗胰蛋白酶缺乏癥的第二代基因療法

2023-02-23 09:29:46 來源：
導(dǎo)讀 研究人員在人類基因療法的一篇新文章中報(bào)告了基因療法治療常見常染色體隱性遺傳病 alpha 1-抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏癥的安全性。在 ATT

研究人員在人類基因療法的一篇新文章中報(bào)告了基因療法治療常見常染色體隱性遺傳病 alpha 1-抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏癥的安全性。

在 ATT 缺乏癥中，中性粒細(xì)胞蛋白酶會(huì)破壞肺實(shí)質(zhì)，即參與氣體交換的肺部分。結(jié)果是肺氣腫早期發(fā)作的高風(fēng)險(xiǎn)。來自 Weill Cornell Medicine 的醫(yī)學(xué)博士 Ronald Crystal 和合著者開發(fā)了一種基于腺相關(guān)病毒 (AAV) 血清型 8 的 AAT 缺陷基因療法，該療法編碼 AAT 的工程變體。在當(dāng)前的研究中，他們?cè)u(píng)估了與對(duì)照小鼠相比，在小鼠中以三種劑量靜脈注射這種稱為 AAV8hAAT (AVL) 的基因療法的安全性。

“數(shù)據(jù)表明，AAV8hAAT(AVL) 靜脈內(nèi)給藥是安全的，任何劑量的 AAV8hAAT(AVL) 載體都沒有明顯的副作用，”研究人員總結(jié)道。這些發(fā)現(xiàn)“符合進(jìn)行臨床研究的要求”。

“提高基因治療載體的效力是開發(fā)在制造安全且可行的劑量下有效的療法的關(guān)鍵一步，”主編 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學(xué)教育教授和馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長、教務(wù)長和常務(wù)副校長。“鑒于幫助這些患者所需的高水平循環(huán)抗蛋白酶活性，實(shí)現(xiàn) AAT 缺乏癥尤為重要。”

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