貝勒醫(yī)學(xué)院/德克薩斯兒童癌癥中心和合作機構(gòu)的研究人員報告了首次人體 1 期臨床試驗的中期結(jié)果，該試驗評估了基因工程自然殺傷 T (NKT) 細胞免疫療法的安全性、抗腫瘤活性和免疫學(xué)特征神經(jīng)母細胞瘤，一種最常見于腎上腺的兒童腫瘤。發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》(Nature Medicine)上的研究表明，該療法耐受性良好，研究人員觀察到了強大抗腫瘤活性的早期證據(jù)。
NKT 細胞被修飾以表達 GD2 特異性嵌合抗原受體 (GD2 CAR)，它使免疫細胞能夠靶向神經(jīng)母細胞瘤細胞表面發(fā)現(xiàn)的分子，以及白細胞介素 15 (IL-15)，這是一種支持NKT 細胞存活。在之前的Nature Medicine出版物中，作者報告了前三名參加該試驗的兒童的中期結(jié)果。
在這篇新文章中，研究人員描述了在 12 名對其他療法有抵抗力的 4 期復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細胞瘤患者中獲得的結(jié)果。他們發(fā)現(xiàn)該療法在四個劑量水平上對所有 12 名患者都是安全的;沒有報告沒有劑量限制性毒性。三名患者對治療表現(xiàn)出客觀反應(yīng)，包括一名完全反應(yīng)和兩名部分反應(yīng)。
另外兩名患者也顯示出抗腫瘤活性的證據(jù)，例如清除骨髓受累或減少轉(zhuǎn)移性腫瘤負荷未達到部分反應(yīng)標準。
“我們對在幾名患者身上觀察到的抗腫瘤活性的證據(jù)感到鼓舞，特別是因為這項試驗仍處于劑量遞增階段，”共同通訊作者兼兒科血液學(xué)和腫瘤學(xué)副教授安德拉斯赫茨博士說。在貝勒。他還是德克薩斯兒童癌癥中心高級先天細胞治療中心、貝勒和德克薩斯兒童醫(yī)院細胞和基因治療中心以及貝勒 Dan L Duncan 綜合癌癥中心的成員。
該團隊之前的研究表明，NKT 細胞可以在臨床前模型中定位到腫瘤部位。該試驗驗證了人類的這些觀察結(jié)果。此外，研究人員發(fā)現(xiàn)更高的抗腫瘤活性與注入的 CAR-NKT 細胞的體內(nèi)增殖之間存在相關(guān)性。
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