貝勒醫(yī)學院/德克薩斯兒童癌癥中心和合作機構的研究人員報告了首次人體 1 期臨床試驗的中期結果,該試驗評估了基因工程自然殺傷 T (NKT) 細胞免疫療法的安全性、抗腫瘤活性和免疫學特征神經母細胞瘤,一種最常見于腎上腺的兒童腫瘤。發(fā)表在《自然醫(yī)學》(Nature Medicine)上的研究表明,該療法耐受性良好,研究人員觀察到了強大抗腫瘤活性的早期證據(jù)。
NKT 細胞被修飾以表達 GD2 特異性嵌合抗原受體 (GD2 CAR),它使免疫細胞能夠靶向神經母細胞瘤細胞表面發(fā)現(xiàn)的分子,以及白細胞介素 15 (IL-15),這是一種支持NKT 細胞存活。在之前的Nature Medicine出版物中,作者報告了前三名參加該試驗的兒童的中期結果。
在這篇新文章中,研究人員描述了在 12 名對其他療法有抵抗力的 4 期復發(fā)性神經母細胞瘤患者中獲得的結果。他們發(fā)現(xiàn)該療法在四個劑量水平上對所有 12 名患者都是安全的;沒有報告沒有劑量限制性毒性。三名患者對治療表現(xiàn)出客觀反應,包括一名完全反應和兩名部分反應。
另外兩名患者也顯示出抗腫瘤活性的證據(jù),例如清除骨髓受累或減少轉移性腫瘤負荷未達到部分反應標準。
“我們對在幾名患者身上觀察到的抗腫瘤活性的證據(jù)感到鼓舞,特別是因為這項試驗仍處于劑量遞增階段,”共同通訊作者兼兒科血液學和腫瘤學副教授安德拉斯赫茨博士說。在貝勒。他還是德克薩斯兒童癌癥中心高級先天細胞治療中心、貝勒和德克薩斯兒童醫(yī)院細胞和基因治療中心以及貝勒 Dan L Duncan 綜合癌癥中心的成員。
該團隊之前的研究表明,NKT 細胞可以在臨床前模型中定位到腫瘤部位。該試驗驗證了人類的這些觀察結果。此外,研究人員發(fā)現(xiàn)更高的抗腫瘤活性與注入的 CAR-NKT 細胞的體內增殖之間存在相關性。
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