ARMGOPharma,Inc.(ARMGO)是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)一種名為Rycals®的新型小分子藥物，該公司今天宣布，第一名患者已入組使用RycalARM210(也稱為S48168)治療兒茶酚胺能多形性室性心動過速(CPVT)的2期概念驗證臨床試驗。該試驗在荷蘭阿姆斯特丹大學醫(yī)學中心(AmsterdamUMC)和美國明尼蘇達州羅徹斯特梅奧診所進行，將研究ARM210在CPVT中的安全性和有效性。
CPVT是一種罕見的遺傳性心臟病，會導致心律失常。它影響著1:10,000人，如果不及時治療，到40歲時死亡率將達到30-50%。CPVT是由心肌細胞內(nèi)鈣處理失調(diào)引起的，主要是由于細胞內(nèi)鈣釋放通道Ryanodine受體2(RyR2)的突變所致。這種突變導致RyR2通道滲漏，導致運動或壓力期間通道打開不當，導致嚴重且往往致命的心律失常。
ARM210是一種潛在的CPVT疾病緩解療法，因為它可以修復泄漏的RyR2通道。通過結(jié)合和穩(wěn)定滲漏通道，ARM210可以恢復正常功能，如動物模型和突變RyR2的高分辨率結(jié)構(gòu)所證明的那樣。除了CPVT之外，ARM210的這種獨特機制還可用于其他RyR介導的心臟和骨骼肌疾病，例如遺傳性肌肉疾病Ryanodine受體1相關(guān)肌病(RYR1-RM)。
該試驗是ARMGO和CPVT社區(qū)的一個重要里程碑，有可能為CPVT提供一種疾病緩解治療方法，并驗證ARM210對Ryanodine受體的獨特作用機制。”ARMGOPharma首席執(zhí)行官GeneMarcantonio醫(yī)學博士說道。
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