在科學(xué)中，簡(jiǎn)單而徹底的觀察可以引發(fā)最令人驚訝的發(fā)現(xiàn)。MUSC Hollings 癌癥中心的研究人員注意到，缺乏癌癥研究中感興趣的蛋白質(zhì)的小鼠隨著年齡的增長，會(huì)表現(xiàn)出明顯的運(yùn)動(dòng)功能異常跡象，包括協(xié)調(diào)性和力量的喪失。
研究小組表明，缺乏這種蛋白質(zhì)會(huì)導(dǎo)致受損線粒體的積累，從而影響運(yùn)動(dòng)功能。用一種藥物治療這些小鼠，引發(fā)受損線粒體的破壞，從而恢復(fù)了它們的運(yùn)動(dòng)功能。這項(xiàng)研究發(fā)表在《老化細(xì)胞》雜志上。
這些小鼠的癥狀與肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)患者的癥狀非常相似。ALS 通常被稱為盧伽雷氏病，是一種毀滅性的神經(jīng)退行性疾病，大腦和肌肉功能會(huì)隨著時(shí)間的推移而衰退。ALS 的治療選擇很少，大多數(shù)患者在診斷后兩到五年內(nèi)死亡。用新藥治療研究小鼠后看到的結(jié)果顯示出治療 ALS 的令人興奮的前景。
“我們沒想到在缺乏我們感興趣的蛋白質(zhì)的小鼠模型中檢測(cè)到任何神經(jīng)損傷，因?yàn)樗鼈兡贻p時(shí)沒有任何癥狀。然而，當(dāng)它們變老時(shí)，我們能夠看到神經(jīng)系統(tǒng)問題的跡象，例如肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS) ”，MUSC 脂質(zhì)組學(xué)和藥物發(fā)現(xiàn) SmartState 資助主席 Besim Ogretmen 博士說道，他領(lǐng)導(dǎo)著從事該項(xiàng)目的研究人員團(tuán)隊(duì)，其中包括該文章的第一作者 Natalia Oleinik 博士和Onder Albayram 博士進(jìn)行了行為研究，確定了小鼠的神經(jīng)功能缺陷。
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