一項(xiàng)新的研究表明，一種促進(jìn)患有最常見侏儒癥兒童骨骼生長(zhǎng)的藥物也可能減少他們患嬰兒猝死綜合癥、睡眠呼吸暫停和需要手術(shù)的機(jī)會(huì)。
這項(xiàng)由默多克兒童研究所 (MCRI) 領(lǐng)導(dǎo)并發(fā)表在《柳葉刀兒童與青少年健康》雜志上的國(guó)際研究試驗(yàn)首次表明，伏索立肽治療可增加身高、面部體積和枕骨大孔(枕骨大孔)的大小?；加熊浌前l(fā)育不全的五歲以下兒童的顱骨底部，連接大腦和脊髓。
MCRI 是世界上最大的 vosoritide 臨床試驗(yàn)中心，由 Ravi Savarirayan 教授領(lǐng)導(dǎo)，他的研究團(tuán)隊(duì)此前已展示該藥物如何改善 5-18 歲軟骨發(fā)育不全患者的骨骼生長(zhǎng)發(fā)育。這項(xiàng)最新研究發(fā)現(xiàn)，該藥物對(duì)兒童和四個(gè)月大的嬰兒產(chǎn)生類似的結(jié)果。
軟骨發(fā)育不全是一種遺傳性骨病，每 25,000 名兒童中就有一人患病，由 FGFR3 基因突變引起。這種情況會(huì)減慢兒童四肢和脊柱的骨骼生長(zhǎng)，使顱底變窄，給脊髓帶來(lái)壓力。五歲以下患有軟骨發(fā)育不全的患者因這種狹窄并發(fā)癥而死亡的可能性高出 50 倍，這種狹窄并發(fā)癥會(huì)導(dǎo)致脊髓受壓和呼吸困難。
這項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)涉及來(lái)自澳大利亞、美國(guó)、日本和英國(guó)的 75 名五歲以下兒童，他們接受了 52 周的 vosoritide 治療。
研究發(fā)現(xiàn)，沃索立肽會(huì)導(dǎo)致枕骨大孔增大，這在六個(gè)月及以下的兒童中更為明顯。
薩瓦拉揚(yáng)教授表示，這些發(fā)現(xiàn)不僅可以極大地改善生活質(zhì)量，而且最終可以挽救生命。
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