在一項(xiàng)可能導(dǎo)致精確治療一系列疾病的新一代藥物的開發(fā)中，斯克里普斯研究所 (TSRI) 佛羅里達(dá)校區(qū)的科學(xué)家首次設(shè)計(jì)了一種候選藥物，可以減少腫瘤細(xì)胞的生長。最難治療的癌癥之一——三陰性乳腺癌的動物模型。
“這是獲取基因序列并設(shè)計(jì)候選藥物的第一個例子，該候選藥物在動物模型中有效對抗三陰性乳腺癌，” TSRI 教授馬修·迪士尼說道。 “這項(xiàng)研究代表了精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的一個明顯突破，因?yàn)檫@種分子只能殺死表達(dá)致癌基因的癌細(xì)胞，而不是健康細(xì)胞。這些研究可能會改變先導(dǎo)藥物的識別方式——通過使用疾病的基因組成。”
該研究于 2016 年 5 月 9 日當(dāng)周提前在網(wǎng)上發(fā)表，由《美國國家科學(xué)院院刊》期刊Proceedings of the National Academy of Sciences，證明迪士尼實(shí)驗(yàn)室的化合物(稱為 Targaprimir-96)可觸發(fā)乳腺癌細(xì)胞通過編程來殺死自己通過精確靶向引發(fā)癌癥的特定 RNA 來實(shí)現(xiàn)細(xì)胞死亡。
候選藥物的捷徑
雖然精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的目標(biāo)是識別選擇性影響致病生物分子的藥物，但該過程通常需要耗時且昂貴的高通量篩選來測試數(shù)百萬種潛在的藥物候選藥物，以確定影響感興趣目標(biāo)的少數(shù)藥物。迪士尼的方法消除了這些屏幕。
這項(xiàng)新研究使用了該實(shí)驗(yàn)室名為 Infona 的計(jì)算方法，該方法專注于開發(fā)與 RNA 折疊(尤其是 microRNA)結(jié)合的設(shè)計(jì)化合物。
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