研究人員利用基因轉(zhuǎn)移來阻止肝臟中兩種主要分解酒精的酶之一的表達(dá)，導(dǎo)致肝細(xì)胞中積累乙醇的代謝副產(chǎn)物乙醛。無法代謝乙醛會(huì)對(duì)人產(chǎn)生強(qiáng)烈的影響，例如頭暈和心悸，導(dǎo)致人們避免飲酒，并代表了一種治療酒精中毒的新方法，正如發(fā)表在《人類基因治療》上的一篇文章所述。
在題為“酒精中毒的 AAV 基因療法：抑制肝癌細(xì)胞中的線粒體醛脫氫酶表達(dá)”的文章中，智利圣地亞哥大學(xué)的研究人員 Anamaria Sanchez 和北卡羅來納大學(xué)教堂山分校的 R. Jude Samulski 及其合著者使用腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體將一種稱為小發(fā)夾 (sh)RNA 的核酸片段遞送到實(shí)驗(yàn)室中的人類肝細(xì)胞中。shRNA 靶向并沉默醛脫氫酶(ALDH2)基因，將 ALDH2 酶的表達(dá)降低高達(dá) 90%。結(jié)果，當(dāng)暴露于乙醇時(shí)，接受基因療法治療的細(xì)胞的乙醛水平提高了 50%。
“近年來，酒精和其他物質(zhì)使用障礙，以及相關(guān)的問題，導(dǎo)致中年美國人的死亡率驚人上升，”主編 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學(xué)教育教授、馬薩諸塞州伍斯特市馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長、教務(wù)長兼執(zhí)行副校長說道。“根據(jù)雙胞胎研究，人們通常沒有意識(shí)到的是，遺傳因素占酗酒風(fēng)險(xiǎn)的 70% 以上。這表明基因治療是一種合理的方法。這些研究人員已經(jīng)針對(duì)最確定的遺傳因素之一，并使用 rAAV 載體介導(dǎo)的 shRNA 方法展示了強(qiáng)有力的概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)。這預(yù)示著這種療法的未來發(fā)展前景光明。”
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