導讀 一項新研究描述了使用人工智能(AI)設計新一代衣殼(包裹腺相關病毒(AAV)遺傳物質的結構)，以改善肌肉疾病的基因療法。新的衣殼有效地靶向肌...
一項新研究描述了使用人工智能(AI)設計新一代衣殼(包裹腺相關病毒(AAV)遺傳物質的結構)，以改善肌肉疾病的基因療法。
新的衣殼有效地靶向肌肉，避免進入肝臟，同時減少所需載體的劑量。這些結果為更有效的神經肌肉疾病基因療法鋪平了道路，同時降低了副作用風險和生產成本。
這篇發(fā)表在《自然通訊》上的文章題為“針對整合素 alpha V beta 6 的工程化 AAV 可在物種間改善肌向性”。
“神經肌肉疾病基因治療的時代已經開始，這些疾病的復雜性要求我們不斷創(chuàng)新，以改進針對肌肉的候選藥物。我們設計的新一代基因治療載體在療效和安全性方面具有改變游戲規(guī)則的作用。它目前正在針對各種神經肌肉疾病進行測試，”研究和開發(fā)罕見疾病基因療法的法國實驗室 Genethon 的研究主任兼進行性肌營養(yǎng)不良癥團隊負責人IsabelleRichard說道。
Genethon 首席執(zhí)行官 Frederic Revah 表示：“這些結果預示著新一代基因治療產品將更有效、副作用更少，不僅對肌肉有效，而且對其他疾病的其他靶器官也同樣有效。它們還凸顯了我們設計基因治療 AAV 載體的方法的潛力。”
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