雖然患有嚴(yán)重 A 型血友病的人可以在他們的一生中每周使用因子 VIII 替代產(chǎn)品治療 2 到 3 次，但這種治療是短暫的、昂貴的，而且并不總是可用的。維克森林再生醫(yī)學(xué)研究所 (WFIRM) 的研究人員正在研究使用患者自身細(xì)胞作為載體來提供持久的因子 VIII 蛋白來治療疾病的可能性。
該研究調(diào)查了羊水衍生細(xì)胞、新生兒細(xì)胞和成體細(xì)胞的使用，并且首次深入分析了這些細(xì)胞類型中的任何一種，以用于提供因子 VIII 蛋白。研究小組還首次詳細(xì)研究了每種細(xì)胞類型中因子 VIII 及其載體蛋白 vWF 的產(chǎn)生水平。研究人員面臨的挑戰(zhàn)是確定能夠產(chǎn)生全功能因子 VIII 的細(xì)胞，因子 VIII 是一種大而復(fù)雜的蛋白質(zhì)。
“我們將研究重點(diǎn)放在我們認(rèn)為與產(chǎn)前或產(chǎn)后早期治療最相關(guān)的細(xì)胞類型上，理想情況下，這些細(xì)胞類型可能來自患者本身，”資深作者、醫(yī)學(xué)博士、教授 Graça Almeida-Porada 說。在 WFIRM。“迫切需要更有效、更容易獲得和負(fù)擔(dān)得起的治療方法，以提供持久的矯正。”
這項(xiàng)研究最近發(fā)表在《細(xì)胞與發(fā)育生物學(xué)前沿》雜志上。
血友病 A 是一種遺傳性疾病，由凝血因子 VIII 缺乏或缺乏引起，凝血因子 VIII 是血液凝結(jié)的必需蛋白質(zhì)。血友病 A 是一種 x 連鎖遺傳疾病，因此幾乎總是影響男性，每 5,000 例活產(chǎn)男性中就有 1 例發(fā)生這種疾病。據(jù)www.hemophilia.org [wfirm.us3.list-manage.com]稱，美國大約有 20,000 人患有 A 型血友病，據(jù)估計(jì)全世界有超過 400,000 人患有這種破壞性疾病。盡管有幾種新產(chǎn)品可用于治療 A 型血友病，但大多數(shù)人終生每周接受 2-3 次昂貴的因子 VIII 產(chǎn)品輸注治療。
雖然這些治療極大地提高了血友病 A 患者的預(yù)期壽命，但世界上近 75% 的患者無法使用這些治療方法，每年(每位患者)的費(fèi)用遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過 250,000 美元，而且并發(fā)癥可能會(huì)使價(jià)格上漲超過 1 美元百萬。此外，多達(dá) 30% 的 A 型嚴(yán)重血友病患者會(huì)對(duì)輸注的因子 VIII 蛋白產(chǎn)生免疫反應(yīng)(抑制劑)，導(dǎo)致后續(xù)治療無效并使患者面臨危及生命的出血事件的風(fēng)險(xiǎn)。此外，也許最重要的是，這些治療方法不是治愈性的。
因此，通過基因和/或細(xì)胞平臺(tái)輸送因子 VIII 已成為提供長期糾正血友病 A 的有前途的方法。 尋找血友病的更好治療方法和潛在治愈方法是 WFIRM Porada 實(shí)驗(yàn)室正在進(jìn)行的研究重點(diǎn).Almeida-Porada 領(lǐng)導(dǎo) WFIRM胎兒研究和治療計(jì)劃 [wfirm.us3.list-manage.com]，該計(jì)劃致力于基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究，以開發(fā)針對(duì)遺傳疾病和其他危及生命的疾病的最佳產(chǎn)前治療方法。WFIRM 是北卡羅來納州唯一一家目前擁有此類研究計(jì)劃的機(jī)構(gòu)或中心。
大約 75% 的 A 型血友病患者有家族史，最早可在妊娠 7 周時(shí)進(jìn)行診斷。Almeida-Porada 說，數(shù)十年的研究和來自 50 多個(gè)臨床移植的數(shù)據(jù)共同證明了“基于細(xì)胞的產(chǎn)前療法的安全性和巨大潛力”。她補(bǔ)充說，使用細(xì)胞作為載體來攜帶因子 VIII 蛋白是一種潛在安全且臨床可接受的產(chǎn)前糾正疾病的方法。
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