基因療法提高帕金森病藥物的益處

基因療法提高帕金森病藥物的益處

臨床前研究為晚期帕金森治療開辟了新途徑

針對大腦小區(qū)域的新療法可增強左旋多巴的作用

多巴胺神經(jīng)元動力裝置受損引發(fā)帕金森病

目標是確定將在 5 年或 10 年內(nèi)患上帕金森氏癥的人

芝加哥 --- 在晚期帕金森病中，由于多巴胺釋放神經(jīng)元的不可避免的損失，藥物左旋多巴在治療癥狀方面變得不那么有效。但一項新的西北醫(yī)學臨床前研究表明，針對這些神經(jīng)元所在的小腦區(qū)(黑質(zhì))的基因療法顯著提高了左旋多巴的益處。

基因療法恢復了黑質(zhì)神經(jīng)元將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺的能力。從本質(zhì)上講，這使左旋多巴能夠重建健康大腦中的環(huán)境，并消除導致移動困難的異常大腦活動。

在同一項研究中，科學家們還解釋了為什么多巴胺釋放神經(jīng)元在疾病中丟失。作者使用先進的遺傳工具表明，對多巴胺釋放神經(jīng)元(線粒體)內(nèi)的動力裝置的損害足以觸發(fā)一系列事件，這些事件忠實地概括了帕金森病中大腦回路發(fā)生的情況。

小鼠的研究結(jié)果將于 11 月 3 日發(fā)表在《自然》雜志上，可能有助于識別處于帕金森病早期階段的人類，開發(fā)減緩疾病進展的療法并治療晚期疾病。

主要新發(fā)現(xiàn)：

對多巴胺釋放神經(jīng)元中的發(fā)電廠的損害足以導致帕金森病。當這些發(fā)電廠(線粒體)開始關(guān)閉時，神經(jīng)元在大腦中完成工作的能力就會受到損害。如果沒有足夠的能量來源，神經(jīng)元最終會枯萎死亡。這一發(fā)現(xiàn)為開發(fā)保護線粒體功能的療法開辟了一條新途徑。

與過去 30 年的想法相反，帕金森病運動癥狀的出現(xiàn)需要大腦中一個稱為黑質(zhì)的小區(qū)域失去多巴胺釋放。這一發(fā)現(xiàn)也為晚期帕金森病患者的新療法打開了大門。

科學家證明，針對黑質(zhì)的基因療法有效地增強了左旋多巴的癥狀益處。

“開發(fā)減緩或阻止帕金森病進展的有效療法需要科學家知道是什么原因引起的，”主要研究作者、西北大學范伯格醫(yī)學院神經(jīng)科學系主任 D. James Surmeier 說。“這是第一次有確鑿證據(jù)表明多巴胺釋放神經(jīng)元中的線粒體損傷足以導致小鼠出現(xiàn)類似人類的帕金森綜合征。

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