副研究員內(nèi)田聰博士(京都都道府縣醫(yī)科大學(xué)副教授)在納米醫(yī)學(xué)創(chuàng)新中心課題組(總干事:位于川崎的Kazuunori Kataoka教授,簡稱iCONM)報(bào)告稱,優(yōu)化后的納米膠束可以誘導(dǎo)小鼠大腦進(jìn)行有效的基因組編輯。
2020年諾貝爾化學(xué)獎獲得者CRISPR/Cas9有望通過糾正疾病特異性基因組序列,治療先天性疾病、病毒感染等多種疾病。
在過去的十年中,這項(xiàng)技術(shù)越來越受到關(guān)注,因?yàn)樗试S以高精度和低水平的非靶基因編輯輕松靶向基因組序列。然而,Cas9 DNA裂解酶和導(dǎo)向RNA(gRNA)的安全有效傳輸是一個(gè)障礙。核糖核酸是一小段核糖核酸,引導(dǎo)Cas9到達(dá)其基因組目標(biāo)。
Cas9 mRNA(4500個(gè)堿基)和gRNA(100個(gè)堿基)的大小差異很大。當(dāng)它們被裝載到納米膠束中時(shí),gRNA將被迅速釋放和降解。有趣的是,當(dāng)Cas9 mRNA和gRNA裝載在同一個(gè)納米膠束中時(shí),gRNA的穩(wěn)定性增加,這種共同裝載的納米膠束使各種腦細(xì)胞(如神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細(xì)胞和小膠質(zhì)細(xì)胞)的基因組編輯更加有效(見圖)。以下)。我們已經(jīng)制造了用于遞送信使核糖核酸(mRNA)的納米膠束和編碼Cas9的gRNA,它們凝聚在膠束核心中并形成聚乙二醇的保護(hù)殼。評估轉(zhuǎn)基因小鼠基因組編輯的效率。轉(zhuǎn)基因小鼠在成功編輯小鼠大腦基因組后表達(dá)紅色熒光蛋白。
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