副研究員內(nèi)田聰博士(京都都道府縣醫(yī)科大學(xué)副教授)在納米醫(yī)學(xué)創(chuàng)新中心課題組(總干事：位于川崎的Kazuunori Kataoka教授，簡稱iCONM)報告稱，優(yōu)化后的納米膠束可以誘導(dǎo)小鼠大腦進行有效的基因組編輯。
2020年諾貝爾化學(xué)獎獲得者CRISPR/Cas9有望通過糾正疾病特異性基因組序列，治療先天性疾病、病毒感染等多種疾病。
在過去的十年中，這項技術(shù)越來越受到關(guān)注，因為它允許以高精度和低水平的非靶基因編輯輕松靶向基因組序列。然而，Cas9 DNA裂解酶和導(dǎo)向RNA(gRNA)的安全有效傳輸是一個障礙。核糖核酸是一小段核糖核酸，引導(dǎo)Cas9到達其基因組目標(biāo)。
Cas9 mRNA(4500個堿基)和gRNA(100個堿基)的大小差異很大。當(dāng)它們被裝載到納米膠束中時，gRNA將被迅速釋放和降解。有趣的是，當(dāng)Cas9 mRNA和gRNA裝載在同一個納米膠束中時，gRNA的穩(wěn)定性增加，這種共同裝載的納米膠束使各種腦細(xì)胞(如神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細(xì)胞和小膠質(zhì)細(xì)胞)的基因組編輯更加有效(見圖)。以下)。我們已經(jīng)制造了用于遞送信使核糖核酸(mRNA)的納米膠束和編碼Cas9的gRNA，它們凝聚在膠束核心中并形成聚乙二醇的保護殼。評估轉(zhuǎn)基因小鼠基因組編輯的效率。轉(zhuǎn)基因小鼠在成功編輯小鼠大腦基因組后表達紅色熒光蛋白。
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