兒童腦癌被稱為彌漫性腦橋膠質瘤(DIPG)，幾乎是致命的。在某種程度上，這是由于它生長的地方和方式。在腦干中被稱為腦橋的部分，形成了一個細胞擴散網(wǎng)絡，控制呼吸和吞咽等基本功能。另一個使DIPG特別危險的因素是缺乏治療——目前，沒有靶向治療或免疫治療被證明對治療DIPG有效，許多尋求治療DIPG的化療臨床試驗都失敗了。
事實上，化療對DIPG的治療以失敗告終，以至于研究人員質疑化療藥物甚至能否到達癌癥。有理由相信他們可能不會：很多藥物無法穿越包裹大腦和中樞神經(jīng)系統(tǒng)的血腦屏障，腦橋特別難夠到。現(xiàn)在，科羅拉多大學癌癥中心在科羅拉多兒童醫(yī)院工作的研究人員的一項研究發(fā)表在《神經(jīng)腫瘤學進展》雜志上，該雜志提供了關于這個問題的見解。
科羅拉多兒童醫(yī)院CU癌癥中心研究員、小兒腦癌專家Adam Green說：“結果令人驚訝，也令人鼓舞?！白钪匾氖?，似乎這種藥物真的能有效到達DIPG組織，而且有潛力有效對抗腫瘤。”
換句話說，化療對DIPG無效的原因可能是我們還沒有找到合適的化療方案。
在這項臨床試驗中，該研究是與Scaggs科羅拉多大學藥學和藥物科學學院醫(yī)學化學核心設施負責人邁克爾威姆普博士合作完成的。研究人員給新診斷的DIPG患者服用一劑吉西他濱，然后患者在活檢后立即測量患者腫瘤組織中這種化療的含量。該團隊還在人類DIPG小鼠模型中進行了一項平行研究。結果與小鼠相似，與腫瘤在大腦中生長的確切位置無關，并且有幾種已知的腫瘤亞型。
“我們不希望一劑化療能有效對抗腫瘤，所以我們真的是在要求我們的家人和我們一起邁出信念的一大步——我相信這將是安全的，并將有助于回答一個重要的問題。對于他們的孩子和未來的病人來說，成為第一個家庭和病人對他們來說是一個非常勇敢的決定，”格林說。
“這項研究讓我們非常開心，”研究第一個孩子的父親說?！芭畠旱呢暙I讓我們驕傲。此外，實驗的設計是如此優(yōu)雅。我記得當時我在想，在她已經(jīng)需要活組織檢查之前，立即給予一劑吉西他濱是多么有益。這是一個完美的方法來測試那些需要測試但未經(jīng)測試和測試的東西！”
重要的是，科羅拉多兒童醫(yī)院的團隊是兒童腦癌治療的領先中心，并幫助創(chuàng)建了腫瘤活檢作為DIPG治療的標準部分。
“我們不會為了尋找化療而對患者的大腦進行活檢。然而，由于這是我們診斷和治療的標準程序的一部分，我們也可以在活檢組織中尋找化療的積累。這讓我們做這個實驗，”格林說。
認為Green DIPG的狀態(tài)類似于50年代的兒童白血病或90年代的神經(jīng)母細胞瘤，兩者在當時都是不可治愈的，但新療法顯著提高了治療效果。
格林說：“這些疾病需要聯(lián)合治療，這是我們的目標。”
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