UNC Lineberger 綜合癌癥中心的研究人員已經(jīng)證明，作為靶向抑制劑的兩種藥物的新型組合，以納米顆粒制劑形式遞送，可以延長髓母細胞瘤小鼠的存活率。研究小組認為，該實驗室的成功可以轉(zhuǎn)化為對髓母細胞瘤(最常見的惡性兒科腦腫瘤)的毒性較小的治療。諸如此類的進步至關(guān)重要，因為當前的治療雖然對許多患者有效，但通常會導(dǎo)致潛在的腦損傷。
“我們證明了 palbociclib，一種 FDA 批準的乳腺癌藥物，可能對髓母細胞瘤有效，但作為單一藥物，它不能治愈，因為它不能在大腦中停留足夠長的時間，而且腫瘤會對它產(chǎn)生抗藥性” 北卡羅來納大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)系教授兼研究副主席、該文章的共同通訊作者 Timothy R. Gershon 說。“在我們的小鼠研究中，我們通過開發(fā)一種納米顆粒制劑來解決有限的大腦穿透問題，該制劑可以更有效地將治療劑輸送到大腦中。然后我們研究了為什么會長期產(chǎn)生耐藥性，最終，我們發(fā)現(xiàn)了一種耐藥機制，我們可以通過添加另一種藥物 sapanisertib 來靶向。”
研究人員的發(fā)現(xiàn)發(fā)表在 2022 年 1 月 26 日的《科學(xué)進展》上。
髓母細胞瘤是一種侵襲性腦腫瘤，可以擴散到大腦的其他部位以及脊髓。根據(jù)美國統(tǒng)計報告的中央腦腫瘤登記處，美國每年有 250 至 500 名兒童被診斷出患有髓母細胞瘤，通常在 10 歲之前?？傮w而言，尚未擴散的髓母細胞瘤兒童的存活率接近到 80%，如果癌癥擴散，存活率會下降到 60% 左右。對于治療后腫瘤復(fù)發(fā)或復(fù)發(fā)的患者，沒有有效的既定療法。
目前髓母細胞瘤的護理標準包括手術(shù)、放療和化療。這種治療方法雖然通常有效，但會產(chǎn)生致殘的副作用。因此，研究人員希望開發(fā)一種藥物來補充輻射，以便臨床醫(yī)生可以降低輻射劑量并減少腦損傷。研究人員特別感興趣的是 20% 的癌癥復(fù)發(fā)患者;這是新的雙納米顆粒藥物可以提供最大益處的患者群體。
研究人員專注于藥物 palbociclib，它破壞了癌細胞的增殖周期，對乳腺癌有效。由于 palbociclib 進入大腦的能力有限，研究人員轉(zhuǎn)而使用納米顆粒載體來幫助增加髓母細胞瘤藥物暴露并減少脫靶毒性。他們用來配制納米顆粒的方法已被證明是有效的，并且適用于其他藥物。
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