一項新的研究表明，阿爾茨海默病的潛在治療方法也可以改善唐氏綜合癥患者的認(rèn)知功能。
藥物 sargramostim(GM-CSF，代表粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子)是第一個在 II 期臨床試驗中顯示阿爾茨海默病患者記憶改善的藥物。GM-CSF 是一種正常的人類蛋白質(zhì)，安全且耐受性良好，已被 FDA 批準(zhǔn)用于其他疾病 30 多年。
科羅拉多大學(xué)安舒茨醫(yī)學(xué)校區(qū)的一個多學(xué)科團隊研究了 GM-CSF 治療的安全性和耐受性及其對唐氏綜合癥小鼠模型和經(jīng)歷典型衰老的小鼠的行為和腦病理學(xué)的影響。發(fā)表在《疾病神經(jīng)生物學(xué)》雜志上的結(jié)果表明，GM-CSF 對人類具有潛在的適用性。
“患有唐氏綜合癥的人患阿爾茨海默病的風(fēng)險更高，之前的研究表明，GM-CSF 可以改善阿爾茨海默病患者的認(rèn)知和腦部病理學(xué)。這項新研究表明，GM-CSF 還出乎意料地改善了沒有患阿爾茨海默病的小鼠的認(rèn)知能力。阿爾茨海默病，”資深作者、科羅拉多大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授、科羅拉多大學(xué)阿爾茨海默病和認(rèn)知中心主任、Linda Crnic 唐氏研究所阿爾茨海默病研究主任亨廷頓波特博士說綜合癥。所有三個小組都位于 CU Anschutz 醫(yī)學(xué)園區(qū)。
他補充說：“發(fā)現(xiàn)一種可以幫助患有唐氏綜合癥的兒童和年輕人發(fā)展身心能力的治療方法對于改善他們的健康和日常生活活動至關(guān)重要。”
由 Mahiuddin Ahmed 博士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組發(fā)現(xiàn)，使用具有促炎、抗炎和免疫調(diào)節(jié)特性的 GM-CSF 治療可以逆轉(zhuǎn)學(xué)習(xí)和記憶缺陷，即某些神經(jīng)細(xì)胞的損失，以及唐氏綜合癥小鼠模型中大腦中的其他異常，并且還改善了正常衰老小鼠的認(rèn)知能力。人類版本的 GM-CSF/sargramostim 已被證明可有效改善輕度至中度阿爾茨海默病患者和癌癥患者的認(rèn)知能力。研究結(jié)果支持這樣的假設(shè)，即 GM-CSF/sargramostim 可能通過多種機制促進(jìn)神經(jīng)元從損傷或神經(jīng)系統(tǒng)疾病中恢復(fù)，其中一些機制明顯增強認(rèn)知功能。
下一步是確定這種治療對唐氏綜合癥患者是否安全、可耐受和有效。
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