到 2050 年，預計將有十分之一的人患有某種形式的聽力損失。在全世界影響個人的數(shù)億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失通常是最難治療的。
雖然助聽器和人工耳蝸只能提供有限的緩解，但沒有可用的治療方法可以逆轉或預防這組遺傳病，促使科學家評估基因療法以尋找替代解決方案。
近年來，這些療法中使用的最有前途的工具之一——腺相關病毒 (AAV) 載體——激發(fā)了聽力損失社區(qū)的熱情。
盡管已經挽救了具有遺傳缺陷的新生動物的聽力，但這些載體尚未在完全成熟或老年動物模型中證明這種能力。由于人類天生就有完全發(fā)育的耳朵，因此在測試對患有遺傳性聽力損失的人類的干預之前，這種概念驗證是必要的。
Mass General Brigham 成員 Mass Eye and Ear 的一組研究人員最近成為第一個在老年動物模型中成功證明 AAV 載體功效的研究人員，當時他們開發(fā)了一個成熟的小鼠模型，該模型具有相當于有缺陷的 TMPRSS3 人類基因的突變，這通常會導致進行性聽力損失。
正如Molecular Therapy報道的那樣，研究人員在給動物注射攜帶健康人類 TMPRSS3 基因的 AAV 后，觀察到老年小鼠的聽力恢復良好。
“我們的研究結果表明，病毒介導的基因療法，無論是單獨使用還是與人工耳蝸聯(lián)合使用，都可能治療遺傳性聽力損失，”通訊作者、伊頓-皮博迪實驗室的研究員、哲學博士 Zheng Yi Chen 說。在 Mass Eye and Ear。
“這也是第一項挽救衰老小鼠聽力的研究，這表明即使在高齡時也可以用 DFNB8 治療 DFNB8 患者。該研究還確定了其他基因療法在老年人群中的可行性。”
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