根據(jù)聯(lián)邦政府國家神經(jīng)疾病和中風(fēng)研究所的數(shù)據(jù)，全世界有近 300 萬人(其中近三分之一在美國)患有多發(fā)性硬化癥 (MS)，這是一種致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，身體的免疫系統(tǒng)會錯誤地攻擊神經(jīng)向中樞神經(jīng)系統(tǒng)(大腦和脊髓)提供信息。雖然很少致命，但 MS 可導(dǎo)致長期殘疾，并損害運(yùn)動、肌肉控制、視力和認(rèn)知。
目前尚無治愈 MS 的方法。然而，一項(xiàng)新的約翰霍普金斯醫(yī)學(xué)研究的結(jié)果為實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)的有希望的進(jìn)展提供了強(qiáng)有力的支持：能夠逆轉(zhuǎn) - 在許多情況下，完全緩解 - 小鼠的 MS 樣癥狀。
該研究今天發(fā)表在《科學(xué)進(jìn)展》雜志上。
出于未知原因，在 MS 患者中，身體抵御外來入侵者的一些第一道防線——稱為 CD4+ T細(xì)胞的免疫細(xì)胞——無法識別髓磷脂(包圍和保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞的脂肪物質(zhì))是身體的正常部分人類系統(tǒng)。如果這些任性的或效應(yīng) T 細(xì)胞占主導(dǎo)地位，它們可能會引發(fā)炎癥，從而破壞或破壞髓鞘，進(jìn)而嚴(yán)重破壞或減少神經(jīng)沖動從身體各個部位向大腦的傳遞。
“我們開發(fā)了一種方法，可以使到達(dá)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的 T 細(xì)胞從效應(yīng)細(xì)胞到調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞或 T regs ‘打破平衡’ ，這種方法可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，并已被證明可以預(yù)防自身免疫反應(yīng)，”研究合作者說。資深作者 Giorgio Raimondi，博士，碩士，血管化復(fù)合同種異體移植研究實(shí)驗(yàn)室副主任，約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院整形和重建外科助理教授。
“在小鼠身上使用這種療法來表現(xiàn)出與 MS 患者相似的癥狀，我們發(fā)現(xiàn)我們可以促進(jìn) T regs 的生長，同時減少效應(yīng)器的數(shù)量，從而在 100% 的小鼠中逆轉(zhuǎn) MS 樣癥狀。老鼠，更令人興奮的是，38% 的人完全康復(fù)——換句話說，超過三分之一的人的疾病得到了治愈。”
研究人員通過使用可生物降解的聚合物微粒(微小的生物工程聚合物球體)遞送三種關(guān)鍵治療劑，取得了這些有趣的結(jié)果：(1) 兩種蛋白質(zhì)的融合：白細(xì)胞介素 2 (IL-2)，可刺激 T 細(xì)胞的產(chǎn)生和生長，以及阻斷 IL-2 上某些結(jié)合位點(diǎn)以優(yōu)化與 T reg 擴(kuò)增相關(guān)的抗體;(2) 一種主要組織相容性復(fù)合體 (MHC) II 類分子，其表面“呈現(xiàn)”髓磷脂肽(蛋白質(zhì)片段)以免疫選擇髓磷脂特異性(因此保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞覆蓋)T regs 而不是其他 T細(xì)胞類型;(3) 雷帕霉素，一種有助于降低效應(yīng) T 細(xì)胞數(shù)量的免疫抑制藥物。
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