根據(jù)錫達斯-西奈研究中心的一項研究，一種有望通過消除遺傳缺陷來治療遺傳性疾病的新技術首次被證明可以阻止患有遺傳性失明的老鼠的視網膜變性。
西達斯-西奈理事會再生醫(yī)學研究所的一個研究小組專注于遺傳性色素性視網膜炎，這是一種可能導致失明的退行性眼病，目前尚無已知的治療方法。研究人員使用一種稱為 CRISPR/Cas9 的技術來消除導致失明疾病的基因突變。CRISPR/Cas9 改編自細菌用來對抗入侵病毒的策略。盡管這項研究涉及老鼠，但由于其對人類的潛在影響，它是一個重要的里程碑。
該研究所眼科項目研究科學家、生物醫(yī)學副教授王少梅博士說：“我們的數(shù)據(jù)表明，隨著進一步發(fā)展，有可能利用這種基因編輯技術來治療遺傳性視網膜色素變性患者。”科學。王是該研究的資深作者，發(fā)表在《分子治療》雜志上。
根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，色素性視網膜炎是一類疾病，患者在早期階段會出現(xiàn)夜盲癥，并伴有視網膜萎縮和色素變化、視野縮小并最終失明。雖然總體上很罕見，但它是最常見的視網膜遺傳性疾病之一，在美國和歐洲約有四千分之一的人受到影響。Cedars-Sinai 科學家用來治療色素性視網膜炎的 CRISPR/Cas9 技術已被基因研究人員使用了不到五年。那時，它使基因組編輯過程變得更容易、更可靠和更便宜，從而改變了基因組編輯科學。
該技術改編自細菌用來阻止入侵病毒的系統(tǒng)。細菌首先將入侵者的部分遺傳密碼復制到特殊的核糖核酸(RNA)序列中，該序列充當信使來執(zhí)行代碼的指令。當病毒卷土重來時，RNA 會與一種名為 Cas9 的蛋白質結合，引導其找到病毒中的匹配基因。該蛋白質使該基因失效。通過修改這個系統(tǒng)，科學家可以對 Cas9 進行編程，以打開或關閉選定的基因，或者重寫遺傳密碼。(CRISPR 代表成簇規(guī)則間隔短回文重復，是參與此過程的 DNA 序列類型。)
在這項研究中，Cedars-Sinai 的研究人員設計了一種 CRISPR/Cas9 系統(tǒng)來去除導致眼睛感光細胞喪失的突變基因。他們將這個系統(tǒng)注射到年輕的實驗室老鼠體內，這些老鼠被設計成模型一種被稱為常染色體顯性遺傳的色素性視網膜炎，其中涉及這種突變基因。單次注射后，通過視運動反射測量，與對照組相比，老鼠能夠看得更清楚，視運動反射包括轉動頭部以響應不同亮度的移動條紋。
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