導讀 英國監(jiān)管機構(gòu)批準了針對被診斷患有亨特綜合癥(一種毀滅性的罕見溶酶體貯積癥)的幼兒的革命性基因療法的首次試驗。五名患有 II 型粘多糖貯...
英國監(jiān)管機構(gòu)批準了針對被診斷患有亨特綜合癥(一種毀滅性的罕見溶酶體貯積癥)的幼兒的革命性基因療法的首次試驗。
五名患有 II 型粘多糖貯積癥 (MPS II) 的一歲以下兒童將接受自體造血干細胞 (HSC)基因療法。
孩子們在治療期間將繼續(xù)接受酶替代療法，但一旦基因療法開始發(fā)揮作用，研究小組表示，試驗的一部分目的是消除孩子一生中每周進行酶替代療法的需要，而另一個目標是安全地針對這些患者患有的腦部疾病。
由曼徹斯特大學研究人員發(fā)起的一期和二期聯(lián)合臨床試驗現(xiàn)已開放招募。該項目的前資助者 AVROBIO 已將許可證返還給曼徹斯特大學。
這項研究是在皇家曼徹斯特兒童醫(yī)院 (RMCH) 與圣瑪麗醫(yī)院曼徹斯特基因組醫(yī)學中心(兩者都是曼徹斯特大學 NHS 基金會信托基金 (MFT) 的一部分)合作進行的，將試驗該藥物治療這種罕見的遺傳性疾病，由曼徹斯特大學細胞和基因治療教授 Brian Bigger 經(jīng)過八年時間開發(fā)。
比格教授和他的團隊本月在《分子治療方法與臨床開發(fā)》上發(fā)表了一篇論文，驗證了小鼠的概念驗證結(jié)果結(jié)果，提供了進一步的長期療效數(shù)據(jù)。
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