英國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了針對(duì)被診斷患有亨特綜合癥(一種毀滅性的罕見溶酶體貯積癥)的幼兒的革命性基因療法的首次試驗(yàn)。
五名患有 II 型粘多糖貯積癥 (MPS II) 的一歲以下兒童將接受自體造血干細(xì)胞 (HSC)基因療法。
孩子們?cè)谥委熎陂g將繼續(xù)接受酶替代療法，但一旦基因療法開始發(fā)揮作用，研究小組表示，試驗(yàn)的一部分目的是消除孩子一生中每周進(jìn)行酶替代療法的需要，而另一個(gè)目標(biāo)是安全地針對(duì)這些患者患有的腦部疾病。
由曼徹斯特大學(xué)研究人員發(fā)起的一期和二期聯(lián)合臨床試驗(yàn)現(xiàn)已開放招募。該項(xiàng)目的前資助者 AVROBIO 已將許可證返還給曼徹斯特大學(xué)。
這項(xiàng)研究是在皇家曼徹斯特兒童醫(yī)院 (RMCH) 與圣瑪麗醫(yī)院曼徹斯特基因組醫(yī)學(xué)中心(兩者都是曼徹斯特大學(xué) NHS 基金會(huì)信托基金 (MFT) 的一部分)合作進(jìn)行的，將試驗(yàn)該藥物治療這種罕見的遺傳性疾病，由曼徹斯特大學(xué)細(xì)胞和基因治療教授 Brian Bigger 經(jīng)過八年時(shí)間開發(fā)。
比格教授和他的團(tuán)隊(duì)本月在《分子治療方法與臨床開發(fā)》上發(fā)表了一篇論文，驗(yàn)證了小鼠的概念驗(yàn)證結(jié)果結(jié)果，提供了進(jìn)一步的長(zhǎng)期療效數(shù)據(jù)。
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