破解神經退行性疾病的密碼：新模型確定了潛在的治療靶點

蘇黎世大學的科學家開發(fā)了一種創(chuàng)新的神經細胞培養(yǎng)模型，揭示了神經退行性疾病背后的復雜機制。他們的研究確定了一種行為異常的蛋白質作為治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)和額顳葉癡呆(FTD)的有希望的治療靶點。他們的論文發(fā)表在《自然》雜志上。

神經退行性疾病會導致我們大腦中的一些神經元死亡，根據(jù)受影響的大腦區(qū)域，導致不同的癥狀。在肌萎縮側索硬化癥(ALS) 中，運動皮層和脊髓中的神經元退化，導致癱瘓。另一方面，在額顳葉癡呆(FTD)中，位于大腦中涉及認知、語言和人格的部分的神經元受到影響。

ALS 和 FTD 都是不斷進展的疾病，仍然缺乏有效的治療方法。隨著人口老齡化，ALS 和 FTD 等與年齡相關的神經退行性疾病的患病率預計將會增加。

盡管中樞神經系統(tǒng)神經元中一種名為 TDP-43 的蛋白質的異常積累被確定為絕大多數(shù) ALS 和約一半 FTD 患者的常見因素，但驅動神經退行性變的潛在細胞機制仍然很大程度上未知。

靈活、耐用、可重復：ALS 和 FTD 研究的理想細胞培養(yǎng)模型

在他們的研究中，蘇黎世大學定量生物醫(yī)學系的第一作者 Marian Hruska-Plochan 和通訊作者 Magdalini Polymenidou 開發(fā)了一種新型神經細胞培養(yǎng)模型，可以復制 TDP-43 在神經元中的異常行為。利用這個模型，他們發(fā)現(xiàn)了蛋白質 NPTX2 的毒性增加，表明它是 ALS 和 FTD 的潛在治療靶點。

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