薩斯卡通——薩斯喀徹溫大學(xué) (USask) 的研究人員希望對與囊性纖維化 (CF) 相關(guān)的細(xì)胞缺陷的新認(rèn)識有助于為治療這種疾病鋪平道路。
由博士領(lǐng)導(dǎo)的醫(yī)學(xué)院團(tuán)隊。Juan Ianowski (PhD) 和 Julian Tam (MD) 發(fā)現(xiàn) CF 肺部的鈉轉(zhuǎn)運(yùn)異常。隸屬于呼吸研究中心的研究人員研究了 CF 的豬模型，并使用了一種專門的微電極技術(shù)，使他們能夠以非常高的分辨率進(jìn)行實驗。他們發(fā)現(xiàn)小氣道中鈉吸收過多，這是以前未研究過的身體部位。
“準(zhǔn)確了解 CF 肺病的細(xì)胞基礎(chǔ)是開發(fā)治療方法的先決條件，例如有可能治愈 CF 的基因療法，”Tam 說。“CFTR 調(diào)節(jié)劑，例如 Trikafta，可以改善約 90% 患者的生活。我們的工作與 10% 無法從這些藥物中受益的 CF 患者尤其相關(guān)。”
他們的研究結(jié)果于 10 月 5 日發(fā)表在備受推崇的《細(xì)胞報告》雜志上。
根據(jù)加拿大囊性纖維化，CF 是影響加拿大兒童和年輕人的最常見的致命遺傳病。目前無法治愈這種因患者而異的癥狀，但主要影響肺部和消化系統(tǒng)。在加拿大出生的每 3,600 名兒童中，大約有 1 名患有 CF，當(dāng)一個人收到兩份缺陷基因拷貝時就會發(fā)生這種情況——父母雙方各一份。
Ianowski 已經(jīng)與 Tam 合作了大約六年，并且能夠在他的診所見到患有 CF 的人。他說，這增加了通過他在實驗室進(jìn)行的研究來創(chuàng)造適用結(jié)果的目的感和愿望。
“在這種情況下，我通過姓名了解患者并看到他們的掙扎，”Ianowski 說。“與朱利安的合作建立了一種有意義的伙伴關(guān)系，我們可以為彼此的工作提供信息和加強(qiáng)。”
Tam 和 Ianowski 指出了 USask 豐富的研究環(huán)境的力量，這使他們能夠獲得支持他們工作的獸醫(yī)的專業(yè)知識。他們也感謝團(tuán)隊成員的重要貢獻(xiàn)，如博士后研究員欒賢杰博士(PhD)，他們在制定研究方案和收集數(shù)據(jù)方面發(fā)揮了至關(guān)重要的作用。
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