對于最常見的遺傳性心臟病患者,藥物第一時間影響心肌的厚度和功能,而不僅僅是解決癥狀。
密歇根frankl心血管中心內(nèi)科助理教授、心臟病專家Sara Saberi醫(yī)學(xué)博士說:“這是第一項研究表明,在任何形式的肥厚型心肌病中,藥物對心臟結(jié)構(gòu)和功能都有很好的作用。”
薩貝里解釋說,目前的選擇可能有助于患者今天感覺更好,但不能幫助他們延長壽命或防止人們在路上經(jīng)歷心力衰竭。它們不會影響定義疾病的心臟結(jié)構(gòu)的任何異常:心臟結(jié)構(gòu)的厚度、最終硬度和其他異常。
薩貝里說:“差距很大。HCM是一種慢性進行性疾病,仍然無法治愈?!?
她在2020年美國心臟協(xié)會科學(xué)會議上介紹了她的團隊的探索者-HCM CMR子研究的結(jié)果,該會議也發(fā)表在《循環(huán)》。
解決HCM的根本原因
在HCM,驅(qū)動蛋白之間有太多的相互作用,導(dǎo)致肌肉過度壓縮和肌肉僵硬。
目前,專門為HCM設(shè)計的藥物mavacamten正在各種臨床試驗中進行研究。它是一種叫做心肌肌球蛋白抑制劑的新藥的一部分。薩貝里解釋說,這種藥物的作用是防止一種叫做肌球蛋白的蛋白質(zhì)與其他運動蛋白過多相互作用,從而使心肌更正常地擠壓和放松。它有效地減少了疾病引起的心臟血流堵塞。
"這實際上是第一類針對HCM潛在病理生理學(xué)的藥物."
薩貝里說,與服用安慰劑的患者相比,服用藥物的患者心臟質(zhì)量明顯下降。
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