根據(jù) Dana-Farber 癌癥研究所研究人員的臨床試驗報告，兩種靶向抗癌藥物的組合對攜帶罕見基因突變的高度惡性腦腫瘤患者顯示出前所未有的“臨床意義”活性。
該藥物組合阻斷了過度活躍的細胞生長信號通路，在 45 名患有難以治療的高級別膠質(zhì)瘤(包括最具侵襲性的腦腫瘤膠質(zhì)母細胞瘤)的患者中，三分之一的患者的腫瘤縮小了 50% 或更多。選擇這些患者進行試驗是因為他們的腫瘤在 BRAF 基因中攜帶了一種稱為 v600E 的基因突變。這種突變僅在 2% 到 3% 的高級別膠質(zhì)瘤患者中發(fā)現(xiàn)，但在某些類型的低級別膠質(zhì)瘤中高達 60%。該研究包括 13 名患有低級別膠質(zhì)瘤的患者。在這些患者中，9 名患者對聯(lián)合用藥治療有客觀反應，反應率為 69%。
“這是第一次在臨床試驗中證明任何靶向藥物對膠質(zhì)母細胞瘤有效，”醫(yī)學博士、柳葉刀腫瘤學報告的第一作者、Dana神經(jīng)腫瘤學中心主任帕特里克溫說。法伯。他說，目前所有針對膠質(zhì)母細胞瘤的化學療法的反應率都不會超過 5%，這與組合實現(xiàn)的 33% 的反應率形成鮮明對比。Wen 表示，40 歲以下患者的反應率甚至更高，約為 40%。
研究中配對的兩種藥物是達拉非尼和曲美替尼。這兩種藥物都針對 MAPK 通路中的蛋白質(zhì)，這是一條蛋白質(zhì)信號鏈，充當細胞生長的開關(guān)，可能會卡在“開啟”位置，導致不受控制的生長，從而導致腫瘤。
3 名患者完全緩解——他們的腫瘤在影像掃描中不再可見——12 名患者的腫瘤部分縮小?；颊卟⑽粗斡?，但對藥物有反應的患者獲得了顯著的持久益處——根據(jù)一項評估，反應的中位持續(xù)時間為 13.6 個月，另一項評估為 36.9 個月。
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