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研究人員通過(guò)基因治療為盲人恢復(fù)視力

導(dǎo)讀 人類主要依靠視覺(jué)。失去視力意味著無(wú)法閱讀、識(shí)別面孔或找到物體。黃斑是導(dǎo)致視力障礙的主要原因之一,影響全球近2億人。視網(wǎng)膜中的感光細(xì)

人類主要依靠視覺(jué)。失去視力意味著無(wú)法閱讀、識(shí)別面孔或找到物體。黃斑是導(dǎo)致視力障礙的主要原因之一,影響全球近2億人。視網(wǎng)膜中的感光細(xì)胞負(fù)責(zé)通過(guò)眼睛從環(huán)境中捕捉光線?;疾〉母泄饧?xì)胞失去了對(duì)光的敏感性,這可能導(dǎo)致視力受損甚至完全失明。巴塞爾分子與臨床眼科研究所(IOB)的科學(xué)家和哥廷根德國(guó)靈長(zhǎng)類動(dòng)物中心(DPZ)-萊布尼茨靈長(zhǎng)類動(dòng)物研究所的同事開(kāi)發(fā)了一種基于基因治療的新治療方法。他們?cè)噲D用近紅外光激活退化的感光細(xì)胞(科學(xué))。

工業(yè)化國(guó)家失明的主要原因是感光細(xì)胞的退化,包括與年齡相關(guān)的黃斑和色素性視網(wǎng)膜炎。在退行性光感受器疾病的進(jìn)展中,視網(wǎng)膜中的光感受器區(qū)域與光敏感區(qū)域和光不敏感區(qū)域共存。例如,黃斑患者失去了視網(wǎng)膜中央部分的視力,但保持了周邊視力。

現(xiàn)在,科學(xué)家們已經(jīng)成功開(kāi)發(fā)出一種新的治療方法,可以在不損傷殘余視力的情況下恢復(fù)退化視網(wǎng)膜的光敏性。它們的靈感來(lái)自自然界中發(fā)現(xiàn)的物種,如蝙蝠和蛇,它們可以使獵物的身體發(fā)出近紅外光。這是通過(guò)使用熱敏離子通道來(lái)實(shí)現(xiàn)的,該通道可以檢測(cè)近紅外光的熱量。這使得蝙蝠和蛇能夠在大腦中疊加熱圖像和視覺(jué)圖像,從而以更高的精度對(duì)周圍環(huán)境做出反應(yīng)。為了使視網(wǎng)膜感光細(xì)胞具有近紅外靈敏度,研究人員設(shè)計(jì)了一個(gè)三組分系統(tǒng)。第一種成分含有工程DNA,可以保證編碼熱敏通道的基因只在感光細(xì)胞中表達(dá)。第二種成分是金納米棒,這是一種可以有效吸收近紅外光的小顆粒。第三種成分是抗體,確保感光體中表達(dá)的熱敏通道和局部捕獲近紅外光并局部釋放熱量的金納米棒之間的強(qiáng)結(jié)合。

研究人員首先在患有視網(wǎng)膜的工程小鼠中測(cè)試了他們的系統(tǒng),證明了近紅外光有效地激發(fā)了感光細(xì)胞,信號(hào)被傳遞到視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞,視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞代表視網(wǎng)膜向大腦更高視覺(jué)中心的輸出。接下來(lái),他們表明用近紅外光刺激老鼠的眼睛也會(huì)被大腦區(qū)域的神經(jīng)元吸收,這對(duì)有意識(shí)的視覺(jué)(主要的視覺(jué)皮層)非常重要。他們還設(shè)計(jì)了一個(gè)行為測(cè)試,在這個(gè)測(cè)試中,未經(jīng)治療的盲鼠不能通過(guò)使用近紅外刺激來(lái)學(xué)習(xí)簡(jiǎn)單的任務(wù),而經(jīng)過(guò)三分量系統(tǒng)治療的盲鼠可以執(zhí)行與近紅外刺激相關(guān)的任務(wù)。

有了這篇論文的合著者,匈牙利塞梅爾維斯大學(xué)的助理教授阿諾德薩伯,研究人員可以在人類視網(wǎng)膜上測(cè)試他們的新方法,這種視網(wǎng)膜可以在培養(yǎng)基中存活幾個(gè)月,即使他們有一天會(huì)失明。死后,感光細(xì)胞失去了感知光線的能力。實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明,近紅外光照射可以激活三組分基因治療后的人視網(wǎng)膜視覺(jué)回路。

“我們認(rèn)為,近紅外刺激是為盲人患者提供有用視力的重要一步,這樣他們就可以重新獲得閱讀或看臉的能力,”DPZ初級(jí)研究小組“視覺(jué)回路和修復(fù)”負(fù)責(zé)人Daniel Hillier說(shuō),他補(bǔ)充說(shuō):“我們希望將這些發(fā)現(xiàn)給予盲人,我們希望在我們的主要項(xiàng)目中進(jìn)一步加強(qiáng)我們?cè)贒PZ這一領(lǐng)域的研究活動(dòng),該項(xiàng)目的重點(diǎn)是恢復(fù)視力?!?

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