科羅拉多州奧羅拉(2020年2月12日)-一項(xiàng)針對(duì)囊性纖維化兒童的大型多中心調(diào)查確定了一種測(cè)試，可以更早地識(shí)別有囊性纖維化肝病風(fēng)險(xiǎn)的兒童。
這項(xiàng)研究包括北美的11個(gè)臨床站點(diǎn)，由科羅拉多大學(xué)醫(yī)學(xué)院和兒童醫(yī)院的兒科教授邁克爾納爾克維奇博士領(lǐng)導(dǎo)。這項(xiàng)研究的結(jié)果今天提前發(fā)表在《兒科雜志》上。
囊性纖維化是一種遺傳性疾病，主要影響肺和胰腺，但也會(huì)引起肝臟和其他器官的問(wèn)題。晚期囊性纖維化肝病是指肝臟晚期瘢痕形成，約7%至10%的患者患有囊性纖維化。晚期囊性纖維化肝病的確切原因尚不清楚，但只有囊性纖維化的個(gè)體才會(huì)發(fā)展。
Narkewicz說(shuō)：“隨著我們開發(fā)囊性纖維化和其他肝病的新療法，我們必須更好地了解哪些囊性纖維化患者患囊性纖維化肝病的風(fēng)險(xiǎn)更高。”“我們的研究是識(shí)別這些患者的關(guān)鍵第一步，這應(yīng)該有助于制定能夠預(yù)防囊性纖維化肝病的治療目標(biāo)?！?
文章報(bào)道的結(jié)果表明，研究人員可以通過(guò)使用基于研究的超聲篩查和四名放射科醫(yī)生的共識(shí)分級(jí)來(lái)識(shí)別晚期肝病風(fēng)險(xiǎn)較高的兒童。該報(bào)告是一項(xiàng)為期9年的研究的一部分，并進(jìn)行了為期4年的中期分析。
該研究涵蓋了2010年1月至2014年2月招募的722名參與者。被診斷為囊性纖維化的3至12歲兒童有資格參與這項(xiàng)研究?；谶@項(xiàng)研究的超聲波篩查，研究人員試圖確定參與者的肝臟是否具有異質(zhì)性模式，這表明晚期囊性纖維化肝病的風(fēng)險(xiǎn)更高。發(fā)現(xiàn)異質(zhì)性模式參與者晚期囊性纖維化肝病的風(fēng)險(xiǎn)比正常模式參與者高9倍。
Narkewicz說(shuō)：“這是第一項(xiàng)預(yù)測(cè)哪些囊性纖維化兒童患晚期肝病風(fēng)險(xiǎn)更高的大規(guī)模多中心研究。”“研究結(jié)果表明，我們找到了一種預(yù)測(cè)哪些患者可能發(fā)展為囊性纖維化肝病的重要方法。這也為我們提供了介入治療的臨床治療目標(biāo)，可以預(yù)防這種肝病的發(fā)展?！?
這些基于研究的超聲檢查依賴于多名放射科醫(yī)生來(lái)審查結(jié)果。Narkewicz說(shuō)，基于臨床的肝臟超聲可能沒(méi)有相同的預(yù)測(cè)價(jià)值?；谘芯康某暀z測(cè)是肝酶監(jiān)測(cè)后的下一步，這可能表明患晚期囊性纖維化肝病的風(fēng)險(xiǎn)增加。研究人員正在繼續(xù)研究風(fēng)險(xiǎn)的大小。
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