胚胎遺傳物質(zhì)的干預(yù)在倫理學(xué)上很有爭(zhēng)議。然而，研究人員現(xiàn)在已經(jīng)在種系中進(jìn)行了另一次這樣的干預(yù)。利用基因剪刀Crispr/Cas9，他們糾正了導(dǎo)致遺傳性心臟病的基因缺陷。因?yàn)閷?shí)際的修復(fù)是由受精卵本身進(jìn)行的，所以這種方法被證明是非常有效的，幾乎不會(huì)引起不必要的副作用。然而，研究人員也強(qiáng)調(diào)，在投入實(shí)際使用之前，仍有一些技術(shù)和道德障礙需要克服。
Genscher Crispr/Cas9被認(rèn)為是最有前途的基因工程新工具之一。由于這種方法，比以前更簡(jiǎn)單、更有針對(duì)性地干預(yù)遺傳物質(zhì)成為可能。使用三個(gè)簡(jiǎn)單的組件，通用工具可以找到任何想要的DNA位點(diǎn)。即使是點(diǎn)突變也能準(zhǔn)確地糾正基因剪刀——并顯著減少不必要的副作用，如在目標(biāo)區(qū)域外插入基因片段。研究人員CRISPR/Cas9已被成功用于修復(fù)負(fù)責(zé)人血細(xì)胞中鐮狀細(xì)胞貧血的遺傳缺陷。他們還糾正了阿爾茨海默病的突變，促進(jìn)了杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的遺傳缺陷。但是：
干預(yù)應(yīng)變
然而，包括德國(guó)在內(nèi)的許多國(guó)家禁止受精卵母細(xì)胞或胚胎的基因修復(fù)。原因是，如果這些細(xì)胞的遺傳物質(zhì)發(fā)生變化，不僅會(huì)影響這個(gè)人的所有細(xì)胞和組織，還會(huì)影響他的所有后代。因?yàn)轱L(fēng)險(xiǎn)高，也有被濫用的可能。比如對(duì)于“設(shè)計(jì)師寶寶”，這種基因干預(yù)在道德上是有爭(zhēng)議的。但另一方面，只有這種可持續(xù)的干預(yù)也是有益的：它可以防止由單個(gè)顯性基因缺陷引起的遺傳性疾病在受影響的家庭中代代相傳。除此之外，它還被允許在某些條件下干預(yù)一些國(guó)家，如中國(guó)和美國(guó)。在中國(guó)，研究人員在2016年對(duì)人類胚胎進(jìn)行了第一次基因修復(fù)，盡管成功率極低。
由波特蘭俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的馬虹領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際研究小組取得了更大的成功。他們首次糾正了人類胚胎的基因缺陷，導(dǎo)致了所謂的肥厚型心肌病(HCM)。這種顯性遺傳性心臟病影響500人中的1人，早期會(huì)導(dǎo)致心律失常，極端情況下會(huì)導(dǎo)致心力衰竭和猝死。沒(méi)有治愈的方法，只有癥狀可以治療。在大約40%的病例中，遺傳性疾病是由11號(hào)染色體上MYBPC3基因的突變引起的。如果當(dāng)事人從其父母中的一方繼承了有缺陷的基因拷貝，從而導(dǎo)致其患病，這就足夠了。
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