干細胞治療被認為是帕金森病患者可能的希望。雖然已經(jīng)取得了一些有希望的結(jié)果,但這種方法離臨床應(yīng)用還很遠?,F(xiàn)在,研究人員首先測試了靈長類動物的治療方法。從長遠來看,患帕金森癥的痛苦——類似癥狀:你創(chuàng)造了一種叫做誘導多能干細胞移植猴的神經(jīng)元大腦——顯然是成功的。經(jīng)過治療,動物的癥狀得到了改善。
全世界有600多萬人患有帕金森病——僅次于阿爾茨海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病。英國醫(yī)生詹姆斯帕金森在200年前首次描述了這種疾病。但是帕金森病的病因在很大程度上對醫(yī)生來說仍然是個謎。有一點是肯定的:這種疾病伴隨著大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細胞的減少。因為這個重要的神經(jīng)信使,這些細胞的死亡已經(jīng)消失。結(jié)果,除了別的以外,大腦向肌肉組織發(fā)送錯誤的信號。它有典型的運動癥狀,如震顫、僵直和運動遲緩:對于受影響的人來說,手腳開始不由自主地顫抖,步態(tài)、手勢或表情緩慢,肌肉僵硬。
像左旋多巴(多巴胺的前體)這樣的藥物可以長時間維持這些癥狀。但使用多年后,藥劑的效果開始明顯波動,普遍下降。此外,可能會出現(xiàn)強烈的副作用,尤其是長期使用后。為此,科學家們長期以來一直在研究替代品,以緩解帕金森病的癥狀,甚至可能治愈這種疾病。一種方法是干細胞療法。想法:患者死亡的腦組織應(yīng)該由干細胞衍生的神經(jīng)細胞代替。由于胚胎干細胞用于此目的存在爭議,研究人員現(xiàn)在越來越多地用所謂的誘導多能干細胞(iPS細胞)進行實驗。
患病靈長類動物的新神經(jīng)元
研究人員已經(jīng)成功利用這種方法將皮膚細胞轉(zhuǎn)化為多巴胺能神經(jīng)元,并將其插入小鼠甚至猴子的大腦?!叭欢?,長期以來,如何在患有帕金森病的靈長類動物的大腦中顯示人類iPS細胞的多巴胺能神經(jīng)元,還沒有得到研究,”京都大學和他的同事菊池哲郎(Tetsuhiro Kikuchi)說??茖W家們正在研究這個關(guān)鍵問題。為此,他們向11只獼猴(獼猴)的殼核中植入了來自人類祖細胞的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。此前,他們用神經(jīng)毒素MPTP治療靈長類動物。神經(jīng)毒素會引發(fā)典型的帕金森病癥狀,類似于大腦中多巴胺能細胞對疾病本身的破壞。
前體神經(jīng)元的移植將如何影響患病的猴子?研究人員利用磁共振成像等程序顯示,免疫抑制治療下的外來細胞發(fā)育良好,存活時間長,似乎能夠完成衰竭神經(jīng)元的功能。它們也沒有引起任何嚴重的副作用,例如惡性腫瘤的發(fā)展,這是在胚胎干細胞植入大鼠大腦兩年內(nèi)的先前研究中觀察到的。當研究人員觀察動物的行為時,他們也證實了觀察處理過的獼猴大腦時有希望的印象。雖然靈長類動物沒有在手術(shù)中存活,8個月后死亡。然而,除其他外,活動性逐漸改善,異常運動消退。研究小組寫道,總的來說,這種療法的療效可以與左旋多巴相比較。
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