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實現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療的潛力

導讀 臨床前動物研究的有希望的發(fā)現(xiàn)顯示了基因治療不可治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛力。在今天發(fā)表的新研究中,科學家成功地使用基因療法來減緩疾病的

臨床前動物研究的有希望的發(fā)現(xiàn)顯示了基因治療不可治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛力。在今天發(fā)表的新研究中,科學家成功地使用基因療法來減緩疾病的進展,并改善肌萎縮側(cè)索硬化和帕金森病的癥狀。研究成果發(fā)表在《神經(jīng)科學2018》上,這是神經(jīng)科學學會的年會,也是全球腦科學與健康新興新聞的最大來源?;蛑委熗ǔJ褂脺缁畹牟《緮y帶新的遺傳物質(zhì)進入細胞,改變特定的基因來治療或預防疾病。研究人員可能會用健康的基因副本替換突變基因,關(guān)閉致病基因,或者給身體添加新基因來幫助對抗疾病。

盡管基因治療對于包括某些癌癥在內(nèi)的有限條件來說是一種有希望的治療選擇,但這項技術(shù)對于大多數(shù)疾病來說仍然是實驗性的,并且正在進行研究以確保它們在人類患者中是安全有效的。動物研究是實驗性基因治療進入臨床試驗的關(guān)鍵部分。

今天的新發(fā)現(xiàn)表明:

一項新技術(shù)允許將基因治療傳遞到小鼠的整個脊髓(M. Bravo Hernandez,摘要208.10)。

基因治療安全有效地延長了ALS小鼠模型的壽命,改善了運動功能(格雷琴湯姆森,摘要208.16)。

基因治療減緩了遺傳性帕金森病小鼠模型中神經(jīng)元丟失的進程(Jose L. Lanciego,摘要292.01)。

基因治療在巴滕氏病小鼠模型中顯示出希望,巴滕氏病是一種兒童神經(jīng)退行性疾病(Shibi Likhite,摘要355.01)。密歇根州立大學新聞發(fā)布會主持人弗雷德里克曼弗雷德森博士說:“基因治療有望改變不可治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的生活?!敖裉旖榻B的研究代表了預防和治療不治之癥(如帕金森病和阿爾茨海默病)的重要而令人興奮的一步?!?

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