臨床前動物研究的有希望的發(fā)現(xiàn)顯示了基因治療不可治愈的神經系統(tǒng)疾病的潛力。在今天發(fā)表的新研究中，科學家成功地使用基因療法來減緩疾病的進展，并改善肌萎縮側索硬化和帕金森病的癥狀。研究成果發(fā)表在《神經科學2018》上，這是神經科學學會的年會，也是全球腦科學與健康新興新聞的最大來源?；蛑委熗ǔＪ褂脺缁畹牟《緮y帶新的遺傳物質進入細胞，改變特定的基因來治療或預防疾病。研究人員可能會用健康的基因副本替換突變基因，關閉致病基因，或者給身體添加新基因來幫助對抗疾病。
盡管基因治療對于包括某些癌癥在內的有限條件來說是一種有希望的治療選擇，但這項技術對于大多數(shù)疾病來說仍然是實驗性的，并且正在進行研究以確保它們在人類患者中是安全有效的。動物研究是實驗性基因治療進入臨床試驗的關鍵部分。
今天的新發(fā)現(xiàn)表明：
一項新技術允許將基因治療傳遞到小鼠的整個脊髓(M. Bravo Hernandez，摘要208.10)。
基因治療安全有效地延長了ALS小鼠模型的壽命，改善了運動功能(格雷琴湯姆森，摘要208.16)。
基因治療減緩了遺傳性帕金森病小鼠模型中神經元丟失的進程(Jose L. Lanciego，摘要292.01)。
基因治療在巴滕氏病小鼠模型中顯示出希望，巴滕氏病是一種兒童神經退行性疾病(Shibi Likhite，摘要355.01)。密歇根州立大學新聞發(fā)布會主持人弗雷德里克曼弗雷德森博士說：“基因治療有望改變不可治愈的神經系統(tǒng)疾病患者的生活?！敖裉旖榻B的研究代表了預防和治療不治之癥(如帕金森病和阿爾茨海默病)的重要而令人興奮的一步?！?
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