昆士蘭大學(xué)的研究最終可以幫助開發(fā)可行的治療方法，并最終治愈運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病(MND)。
Adam Walker博士和共同作者Rebecca San Gil博士，Wei Luan博士和昆士蘭腦研究所的博士生Sean Keating已經(jīng)確定了受MND影響的蛋白質(zhì)的生化變化。他們的研究發(fā)表在《分子精神病學(xué)》和《細(xì)胞與分子生命科學(xué)》上。
“TDP-43是一種存在于身體每個(gè)細(xì)胞中的蛋白質(zhì)，但對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的健康特別重要，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元是控制自主肌肉運(yùn)動(dòng)的腦細(xì)胞，”沃克博士說。
“我們進(jìn)行了兩個(gè)研究項(xiàng)目，研究TDP-43蛋白如何在運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中變得功能失調(diào)。
“我們發(fā)現(xiàn)TDP-43的患病版本會(huì)損害蛋白質(zhì)的健康版本，這可能會(huì)隨著時(shí)間的推移產(chǎn)生蛋白質(zhì)功能障礙和退化的循環(huán)。
“我們還發(fā)現(xiàn)，控制神經(jīng)元死亡的生化途徑甚至在運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病癥狀開始之前就被提前觸發(fā)。
“為了改變疾病的進(jìn)程，我們需要能夠預(yù)防神經(jīng)元死亡和這種TDP-43蛋白功能障礙的藥物。
該研究使用了稱為CRISPR的基因工程技術(shù)，這是一種基因編輯工具。
“它使我們能夠首次在活細(xì)胞中看到TDP-43，”沃克博士說。
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