上周，科學(xué)家發(fā)表了一項(xiàng)研究成果，克服了根除危險(xiǎn)遺傳疾病的巨大障礙。通過在人類胚胎上采用 CRISPR-Cas9 基因編輯方法，研究人員首次成功修復(fù)了已知會(huì)導(dǎo)致致命心臟病的突變。
有了這項(xiàng)技術(shù)，遺傳性疾病就可以被阻止。這項(xiàng)研究中的胚胎不僅會(huì)發(fā)育成健康的嬰兒，而且還會(huì)將新改造的健康基因組傳給后代。
這項(xiàng)突破是重要的一步，但研究人員還遠(yuǎn)未準(zhǔn)備好在臨床環(huán)境中使用該技術(shù)。盡管如此，安全成功地改造人類胚胎的能力具有深遠(yuǎn)的醫(yī)學(xué)和哲學(xué)意義。批評(píng)者認(rèn)為，基因編輯是一種危險(xiǎn)的趨勢(shì)，可能會(huì)導(dǎo)致“設(shè)計(jì)嬰兒”通過基因改造獲得理想的特征。支持者認(rèn)為，任何能夠減輕人類痛苦的技術(shù)都應(yīng)該得到充分接受。
為了了解這項(xiàng)研究的意義，我們致電三位東北大學(xué)教授，回答有關(guān)人類基因編輯的倫理、科學(xué)和潛在后果的問題。
成功進(jìn)行這種基因編輯有多難?即使使用 CRISPR，這個(gè)過程也一定非常復(fù)雜。
生物學(xué)助理教授詹姆斯·莫納漢 (James Monaghan)：這項(xiàng)研究證明了修復(fù)人類胚胎基因缺陷的可行性。雖然從科學(xué)角度來看這是一項(xiàng)了不起的壯舉，但實(shí)施這種基因編輯技術(shù)絕非易事。能夠像他們一樣完成這項(xiàng)任務(wù)的實(shí)驗(yàn)室比公眾想象的要少得多。是的，CRISPR 使研究人員能夠更輕松地進(jìn)行基因編輯。但是，想象一下，從基因組的 30 億個(gè)堿基對(duì)中切出一個(gè) DNA 堿基對(duì)，并且每次都準(zhǔn)確無誤，對(duì)于任何方法來說，這都是非常困難的。希望在人類基因組編輯進(jìn)入臨床之前，這就是所需要的。
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