研究推翻了疾病始于脊髓的信念
“我們需要修復(fù)大腦運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元以獲得有效的策略”
科學(xué)家確定了第一個(gè)激活大腦運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的基因靶標(biāo)
芝加哥 ---西北醫(yī)學(xué)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，大腦確實(shí)是治療 ALS(肌萎縮側(cè)索硬化)的目標(biāo)。這顛覆了長(zhǎng)期以來(lái)的信念，即疾病始于脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，任何治療都需要以脊柱為重點(diǎn)。
西北大學(xué)的一項(xiàng)新研究表明，大腦運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元(大腦中控制四肢運(yùn)動(dòng)的神經(jīng)細(xì)胞)的退化不僅僅是脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化的副產(chǎn)品，正如之前所認(rèn)為的那樣。
“我們發(fā)現(xiàn)大腦在 ALS 等疾病的早期退化，向我們發(fā)出警告信號(hào)，并在疾病的早期顯示出缺陷，”主要研究作者、西北大學(xué)范伯格醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)副教授 Hande Ozdinler 說(shuō)。“因此，如果我們想要長(zhǎng)期有效的治療策略，我們需要修復(fù)大腦運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。大腦在 ALS 中很重要。”
該論文將于 12 月 2 日發(fā)表在Gene Therapy 上。
ALS 是一種迅速而致命的神經(jīng)退行性疾病，會(huì)使受害者癱瘓。
僅在美國(guó)，上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，例如 ALS、遺傳性痙攣性截癱和原發(fā)性側(cè)索硬化癥，每年影響超過(guò) 250,000 人。沒(méi)有治愈方法，也沒(méi)有有效的長(zhǎng)期治療策略。
這是第一項(xiàng)明確揭示腦運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元不是脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的結(jié)果而是獨(dú)立于脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的研究。
該研究還首次表明，UCHL1基因?qū)τ诰S持因兩個(gè)獨(dú)立的潛在原因而患病的腦運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的健康很重要。一種是嚴(yán)重折疊的蛋白質(zhì)的積累，另一種是細(xì)胞內(nèi)粘性蛋白質(zhì)團(tuán)塊的積累。在超過(guò) 90% 的 ALS 病例以及其他上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病病例中都觀察到了這些問(wèn)題。
“我們的發(fā)現(xiàn)不僅為將 ALS 中的腦運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元健康作為治療干預(yù)措施提供了合法性，還揭示了第一個(gè)可以幫助這些神經(jīng)元恢復(fù)活力的靶基因，”Ozdinler 說(shuō)。
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