研究人員確定了治療血友病 A 的臨床候選基因治療載體的最低有效劑量 (MED)。描述了這項在小鼠模型中進行的藥理學研究，旨在支持在血友病 A 患者中啟動 1 期臨床試驗。在同行評審期刊人類基因治療。單擊此處立即閱讀文章。
“雖然有許多其他基因治療計劃專注于血友病 A，但沒有一個獲得 FDA 批準的治療方法”，人類基因治療的主編Terence R. Flotte 醫(yī)學博士說。“成功的關鍵是開發(fā)一種足夠有效的載體產品，使其在安全劑量范圍內有效。”
賓夕法尼亞大學佩雷??爾曼醫(yī)學院的醫(yī)學博士 James M. Wilson及其同事使用腺相關病毒 (AAV) 載體 AAVhu37 將人類因子 VIII (hFVIII) 的基因傳遞給 A 型血友病小鼠模型。由于他們在施用不同劑量載體的所有小鼠組中檢測到 hFVIII 活性，因此研究人員得出結論，最低有效劑量是研究中評估的最低劑量。觀察到的活性水平表明，基于 AAVhu37 的基因治療方法足以改變人類的嚴重血友病 A。
“我們的結果強烈表明，我們的基因治療產品將證明對血友病 A 患者的臨床療效，”研究人員表示。
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Human Gene Therapy是歐洲基因和細胞治療學會和其他八個國際基因治療學會的官方期刊，是該領域的第一本同行評審期刊，提供對人類基因治療關鍵支柱的全方位訪問：研究、方法和臨床應用。該雜志由主編Terence R. Flotte、醫(yī)學博士、Celia 和 Isaac Haidak 醫(yī)學教育教授、麻省大學醫(yī)學院院長、教務長和執(zhí)行副校長以及受人尊敬的國際編輯委員會領導。人類基因療法有印刷版和在線版。完整的目錄和樣本問題可在人類基因治療網站上找到。
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