實驗性 ALS 藥物可能比現(xiàn)有藥物更有效

由西北大學的兩名科學家發(fā)明和開發(fā)的用于治療 ALS(肌萎縮側索硬化癥)的實驗藥物 NU-9 的新研究表明，它比現(xiàn)有 FDA 批準的治療該疾病的藥物更有效。

更重要的是，NU-9 與這些藥物利魯唑和依達拉奉聯(lián)合使用時具有增強的效果。該藥物由西北大學的 Patrick G. Ryan/Aon 教授 Richard B. Silverman 發(fā)明，動物研究由西北大學 Feinberg 醫(yī)學院神經(jīng)病學副教授 P. Hande Ozdinler 進行。

最近發(fā)表在《科學報告》上的這項研究表明，NU-9 延長了 SOD1 ALS 小鼠模型中患病上運動神經(jīng)元的軸突。這一關于延長患病神經(jīng)元軸突的新發(fā)現(xiàn)進一步說明了 NU-9 的益處。

軸突是上運動神經(jīng)元的一部分，連接大腦和脊髓，形成皮質脊髓束，在 ALS 患者中退化。惡化的軸突導致 ALS 患者迅速而致命的癱瘓。

“對于一種有效的藥物，重要的是該藥物改善軸突生長和軸突健康，”共同主要研究作者 Ozdinler 說。“這對于連接大腦和脊髓以及恢復患者退化的運動神經(jīng)元回路非常重要。”

在 ALS 中，大腦中的運動起始神經(jīng)細胞(上運動神經(jīng)元)和脊髓中的肌肉控制神經(jīng)細胞(下運動神經(jīng)元)死亡。

在去年發(fā)表的研究中，西北大學的科學家們表明，NU-9 改善了導致上運動神經(jīng)元在 ALS 中患病的兩個重要因素：蛋白質錯誤折疊和細胞內的蛋白質聚集。這兩種因素都會對神經(jīng)元產生毒性，并且在 ALS 患者和整體神經(jīng)退行性變中很常見。該研究表明，在兩種不同的 ALS 小鼠模型中，經(jīng)過 60 天的治療，NU-9 化合物阻止了神經(jīng)元的大量退化，以至于患病的神經(jīng)元變得與健康的對照神經(jīng)元相似。

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